VII. Заключение
Обратимся к книге «Темное лекарство»: глава «Действие талидомида и его возрождение как жизненно важного препарата» содержит острую полемику о целесообразности применения метода слепых клинических испытаний с плацебо в контроле в качестве «золотого стандарта» критерия оценки лекарственных средств. Авторы пишут, что «наша задача как добросовестных исследователей состоит в том, чтобы «правильно определить те вопросы, которые необходимо поставить, те исследования, которые необходимо провести, а затем решительно отмежеваться от интерпретации полученных данных, от каких-либо собственных ожиданий, предположений, предпочтений или надежд, чтобы со всей ясностью понять объективное значение полученных результатов. Такая ясность покажет разницу между открытием средства для лечения неизлечимой болезни и созданием ложных надежд для миллионов больных». Не приходится сомневаться, что клинические исследования препаратов как для лечения ПОФ, так и ее профилактики должны следовать таким же строгим принципам и стратегии.
Врач, проводящий лечение больного ПОФ должен пользоваться все номенклатурой доступных лекарственных и терапевтических средств, способными принести пользу, однако, любые препараты должны быть исследованы с научной тщательностью для определения, действительно ли они лечат, не выдают желаемое за действительное. Римский драматург Теренций предупреждал еще две тысячи лет назад, что «…человеку свойственно легко верить тому, на что он искренне надеется». При отсутствии ясных и доказанных результатов клинических исследований трудно стать убежденным сторонником применения какого-либо средства. Привлекает цель попытаться пройти через неспокойные терапевтические стремнины к надежному берегу, но воды реки ПОФ глубоки и опасны. Тщательно подготовленные и хорошо организованные клинические испытания могут в конце концов стать тем самым безопасным мостом через бурные воды ПОФ. Такой подход потребует терпения и мужества всего сообщества людей, объединяемых ПОФ. И в то же время врач, пришедший на помощь больному, должен постоянно обращаться к результатам новых научных исследований и планировать наиболее безопасный и результативный курс ведения больного до тех пор, покуда не будут возведены надежные мосты и их надежность и эффективность не будут подтверждены.
49
VIII. Благодарность авторов
Авторы хотели бы выразить благодарность госпоже Камлеш Раи (Kamlesh Rai) за ее прилежный многолетний труд и поддержку в деле подготовки настоящей работы, а также госпоже Шэрон Кантанье (Sharon Kantanie) за ее умелое редактирование этой публикации.
Подготовка
этой публикации была совместно поддержана
Международной Ассоциацией (The
International
FOP
Association
), Центром исследования (The
Center
for
Research
in
FOP
and
Related
Disorders
), Фондом Кали (The
Ian
Cali
Endowment),
Фондом семьи Уэлдон (The
Weldon
Family
Endowment),
фондом Риты Ален (The
Rita
Allen
Foundation),
Профессоратурой ортопедической и
молекулярной медицины Исаака и Розы
Нассау (The
Isaac
& Rose
Nassau
Professorship
of
Orthopaedic
Molecular
Medicine),
Ресурсным центром Бетти Лауэ (The
Betty
Laue
Resource
Center)
и Международной организацией «Друзья
и члены семей больных ПОФ» (Friends
and
Families
of
ПОФ patients
worldwide).
Рис. 1: СХЕМА СИМПТОМАТИЧЕСКОГО ЛЕЧЕНИЯ ПОФ
Активация
Мутации гена в ПОФ ACVR1(R206H)
STIs/mAbs для ACVR1/ALK2
Травма
тканей
Предотвращение травм
Масто-циты
Инфильтрация лимфоцитов
НСПВП и ингибиторы ЦОГ-2
ингибиторы
мастоцитов
КГМП ПКМ4
Глюкокортикоиды
Фибропролиферация
ПКМ4
I
талидомида
КМГП антагонисты
аминобисфосфонатов
химиотерапия и лучевая
терапия
хондрогенные
поражения
Retinoids Fluoroquinolones
ингибиторы минерализации
Кальцификация хрящей
Кость
Тканевые ингибиторы MMPs
Антиангиогенные препараты
Операция
( □ ) квадрат - известные симптомы ПОФ
(—^) стрелка – причинные факторы, взаимодействия, этап развития ПОФ
(^^) тупиковые линии – гипотетические вмешательства
(^— — ) курсив и пунктир – не рекомендуемая терапия
подробности в тексте
51