Методы оценки стоимости терапии

Среди методов экономических исследований выделяют четыре типа фармакоэкономического анализа, используемого для оценки стоимости фармакотерапии и стоимостной оценки результатов терапии:

анализ минимизации затрат (АМЗ);

анализ полезности затрат (АПЗ);

анализ эффективности затрат (АЭЗ);

анализ затрат и результатов (АЗР).

Каждый из указанных методов просчитывается в денежных единицах (долларах, тенгелях), однако результат может быть представлен и в других единицах.

Анализ минимизации затрат

Сравнение альтернативных препаратов и медицинских программ является одной из самых распространенных форм экономических исследований. Результат АМЗ всегда выражается в денежных единицах.

АМЗ используют для сравнения двух или более методов лечения, дающих одинаковые клинические результаты. Тождественность клинических результатов является очень существенным условием и должна быть документирована в ходе серьезных клинических испытаний. После подтверждения одинаковой эффективности препаратов последняя перестает быть предметом изучения и на первый план выходит экономический аспект с целью оценки стоимости проводимой терапии. АМЗ выявляет наиболее экономичный метод лечения или препарата с аналогичной клинической эффективностью. Окончательное решение зависит лишь от стоимости препарата и его применения.

Все компоненты общей стоимости лечения должны быть просчитаны и оценены. В целом стоимость терапии складывается из двух составляющих: количества проведенных различных медицинских услуг (врачебных осмотров, анализов, манипуляций и др.) и стоимости или цены единицы каждой из них. Источники данных для такого анализа, как правило, зависят от вида проводимого исследования [9]. Так, если экономический анализ проводится параллельно с клиническими испытаниями, то необходимая информация может быть получена из регистрационной карты больного. Если исследование проводится ретроспективно или без жесткого контроля за ведением пациентов, включенных в изучаемые группы, данные получают из обычных историй болезни или рутинных баз данных, принятых в стационаре. Некоторые данные, такие как количество визитов медицинских сестер, затраты времени и денег на транспорт и многие другие, приходится получать путем расспроса пациентов или из специальных дневников [10].

При проведении экономического анализа важно определить не только компоненты, стоимость которых необходимо оценивать, но и длительность наблюдения за пациентами, вошедшими в группы сравнения. Ниже приведены схема существующих вариантов и ориентировочный перечень организаций и лиц, способных осуществлять наблюдения (табл. 1).

Таблица 1

Больница	Больница + другие медицинские учреждения	Больница + другие медицинские учреждения + семья, друзья
Короткий курс наблюдения	Средний курс наблюдения (до года)	Длительное наблюдение (на протяжении всей жизни)

При определении периода наблюдения за больным следует придерживаться одной цели - обеспечить получение максимально достоверных результатов экономического исследования и избежать недопонимания и недоверия к ним у лиц, использующих их и принимающих решения.

Наиболее простой пример применения АМЗ - сравнение нескольких клинически идентичных "генериков" или сравнение удобства и в конечном счете стоимости применения различных форм назначения одного и того же лекарственного препарата.

В том случае, когда сравниваемые виды терапии одного и того же заболевания имеют различную эффективность, следует проводить АЭЗ, который позволяет оценить результат медицинского воздействия в более удобных натуральных единицах, таких как снижение артериального давления (АД), случаи успешного лечения или годы сохраненной жизни.

Анализ эффективности затрат - один из видов полного экономического анализа, где одновременно оцениваются и стоимость, и результаты проводимого лечения. Этот вид исследования позволяет сравнить стоимостные аспекты фармакотерапии или других методов лечения именно в зависимости от результатов лечения, измеряемых в натуральных или физических единицах. АЭЗ позволяет оценить целесообразность той или иной терапии с позиции ее стоимости и степени влияния на состояние здоровья. Следует подчеркнуть, что все условия проведения исследований, описанные для выполнения АМЗ, справедливы и для данного анализа.

Результаты АЭЗ помогают принять решение относительно рационального расходования средств в здравоохранении, обосновать и объективизировать процесс принятия решений [11].

При этом типе анализа можно оценить прирост финансовых затрат на единицу прироста эффективности проводимого лечения. Результат проводимой терапии может быть выражен в изменении числа приступов, продлении жизни, уменьшении количества дней нетрудоспособности, удлинении бесприступного периода, увеличении числа благополучных исходов и др. Могут быть использованы физические величины - АД (в миллиметрах ртутного столба), частота сердечных сокращений, температура и т.п.. Проведение АЭЗ оправдано в тех ситуациях, когда проводимая терапия вызывает изменение клинической картины заболевания, но не оказывает существенного влияния на качество жизни больного.

Для проведения АЭЗ необходимо четко представлять, какой параметр клинической картины, адекватно отражающий эффективность терапии, будет исследоваться вместе с экономическими затратами. Ниже приведены возможные клинические показатели, оценка которых представляется целесообразной при проведении АЭЗ при различных заболеваниях (табл. 2).

Таблица 2

Область клинического применения	Исследуемый показатель эффективности
Лечение:
гипертонии	Уменьшение АД, мм рт. ст.
гиперхолестеринемии	Уменьшение фракций холестерина или липопротеидов низкой плотности, %
бронхиальной астмы	Уменьшение числа приступов или увеличение числа дней межприступного периода и показателей пикфлоуметрии
эпилепсии	Снижение числа приступов
пневмонии, других инфекций	Снижение числа дней лихорадки, сокращение сроков нормализации показателей клинического анализа крови
Диагностика ТЭЛА	Число диагностируемых случаев

При проведении АЭЗ сравниваемые варианты, в отличие от АМЗ, характеризуются большей или меньшей, но не эквивалентной эффективностью. Как указывалось выше, АМЗ может проводиться при наличии четких доказательств одинаковой эффективности сравниваемых видов терапии. В связи с этим было предложено оценить степень целесообразности проведения АМЗ, а не АЭЗ в зависимости от уровня достоверности клинических данных, т.е. пути получения информации о результатах сравнения клинической эффективности (Табл. 3) [12].

Таблица 3

Уровень доказательств	Источник получения результатов клинической эффективности	Степень целесообразности
I	Большие рандомизированные испытания с четкими результатами (низкая вероятность ошибки)	А
II	Малые рандомизированные испытания с небезусловными результатами (средний или высокий риск ошибки)	В
III	Нерандомизированные проспективные испытания	С
IV	Нерандомизированные ретроспективные испытания	D
V	Анализ историй болезни	E

Естественно, что степень А более предпочтительна и является единственно возможной для суждения об эффективности сравниваемых подходов и соответственно решении вопроса о необходимом виде экономического анализа.

Оценивая правомерность и возможность экстраполяции результатов исследований, опубликованных в литературе, следует взвесить, насколько сравнимы условия их проведения с условиями, где эти результаты должны быть использованы. Ответ на этот вопрос определяется двумя составляющими: приемлемость методологии исследования и возможность использования полученных данных для данной системы медицинского обслуживания. Важными представляются также критерии включения пациентов, назначаемая терапия и т.д.

Еще более сложная ситуация складывается при оценке результатов фармакоэкономических исследований антибактериальных препаратов. С одной стороны (и это типично для всех фармакоэкономических исследований), экономические условия, сложившаяся система здравоохранения и стоимость медицинских услуг, медикаментов в различных странах и регионах существенно отличаются друг от друга. С другой стороны, сама антибактериальная терапия имеет разную эффективность, обусловленную различной чувствительностью возбудителей к антибактериальным агентам. Именно из-за этого данные фармакоэкономических исследований антибактериальных препаратов имеют очень ограниченное значение.

Когда достоверных данных об эквивалентной эффективности сравниваемых методов терапии нет и сопоставление клинических результатов планируется проводить вместе с оценкой финансовых затрат, то речь идет об АЭЗ, а не об АМЗ. Все исследования, основанные на использовании ожидаемых величин (так называемый анализ ex ante), требуют проведения АЭЗ. Когда в результате исследования удается показать эквивалентную клиническую эффективность, АЭЗ приобретает черты АМЗ.

Так, анализируя смертность при ИБС, в рамках АЭЗ следует соотносить различные подходы к снижению уровня атерогенных фракций липопротеидов, так как их снижение позволит повысить выживаемость больных с данным заболеванием, т.е. сохранить годы жизни больного. Естественно, наиболее дешевый подход будет предпочтительным. Объект изучения - снижение смертности/сохранение лет жизни специфицирован, т.е. проводимый АЭЗ должен выявить подход с адекватными затратами и оптимальным соотношением стоимость/польза.

В то же время следует отметить, что в настоящее время основная часть лекарственных препаратов, используемых в терапии хронических заболеваний, позволяет в большей степени повышать качество жизни, а не ее продолжительность. Так, терапия сердечно-сосудистых и бронхолегочных, эндокринных и онкологических заболеваний - типичные примеры таких состояний, когда качество жизни становится определяющим в комплексе лечебных мероприятий.

Моделирующие исследования. Параллельно с изучением литературы и анализом статистических отчетов и исследований в ранних стадиях цикла разработки новых лекарственных препаратов, а также при предварительной оценке фармакоэкономических результатов и показателей используется метод моделирующих исследований. Создание модели течения того или иного заболевания в зависимости от возможных вариантов становится выполнимым при тщательном изучении данных специальной литературы. Результатом этого метода является так называемое "древо решений" - схема или алгоритм всех прогнозируемых вариантов течения конкретного заболевания.

На схеме 2 представлена упрощенная модель проведения курса антибактериальной терапии амбулаторных больных, в которых учитываются возможность возникновения побочных эффектов от антибиотиков, а также необходимость госпитализации при отсутствии клинического эффекта [13]. Справа представлены шесть возможных исходов проводимой терапии. Экономическая оценка каждого из них с учетом вероятности их развития позволяет прогнозировать вероятные затраты на одного больного и с учетом статистических данных по населению в целом. В то же время создание такой модели позволяет определить, какие данные и о какой "ветви" данного древа не являются достаточными и требуют последующего уточнения. С другой стороны, компьютерная программа, в основу которой положена такая модель, позволяет прогнозировать экономические затраты в любом медицинском учреждении, вводя специфические для данного региона или стационара коэффициенты. Данный метод моделирующих исследований может быть использован для АЭЗ различных антибактериальных режимов.

Схема 2.

Экономическая оценка должна быть основана на ясных вариантах и надежных эпидемиологических и клинических данных, чтобы объективизировать анализ и выбор будущей стратегии расходования выделяемых на здравоохранение средств. При экономическом анализе необходимо учитывать как входные характеристики (все виды затрат), так и получаемые результаты терапии (клинические и экономические данные).

Предложенная технология моделирования позволяет избежать искажений (различия как затрат, так и результатов), неизбежно возникающих при экстраполировании данных, полученных в одних условиях, на другие. Модель, учитывающая исходные данные, более достоверна и специфична для реальной ситуации, но тем не менее, как и любая другая модель, является достаточно общей.

Анализ полезности затрат - это форма анализа, при которой особое внимание уделено изменению качества жизни больного, определяемого той или иной программой лечения. При проведении АЭЗ оценивается стоимость единицы клинического эффекта. При АПЗ оценивается стоимость улучшения состояния здоровья пациента, определяемого согласно программе исследования.

Понятие полезности затрат в фармакоэкономических исследованиях количественно отражает предпочтение больного или врача в отношении ожидаемых результатов проводимого лечения.

Наиболее часто единицей измерения прироста в состоянии здоровья является количество приобретенных в результате лечения лет с сохраненным качеством жизни больного. Такой анализ изучает влияние лечения на качество и длительность жизни больного (заболеваемость и смертность) независимо от характера медицинского вмешательства или вида заболевания. Можно сказать, что оцениваются затраты, обеспечивающие больному дополнительный год качественной жизни. С этих позиций можно говорить, что АПЗ представляет собой разновидность АЭЗ, где стоимость терапии анализируется в денежном выражении, а результат оценивается по динамике качества жизни больного.

Ниже приведены некоторые ситуации, когда рекомендуется проведение АПЗ [4].

* Здоровье/опосредованное качество жизни представляется важным результатом терапии, но абсолютно не влияет на смертность (лечение артритов).

* Здоровье/опосредованное качество жизни представляется важным результатом терапии, позволяющим избежать смертельного исхода, но приводящим к значительному снижению качества жизни (больные в коматозном состоянии, больные после острого нарушения мозгового кровообращения, новорожденные с низкой массой).

* Лечение оказывает влияние и на смертность, и на качество жизни - в этом случае возникает потребность суммарно оценить выживаемость и изменение качества жизни как возможные результаты проводимой терапии.

* В проведенных ранее исследованиях оценивались различные показатели клинической эффективности и их сравнение было невозможным. В таком случае проведение АПЗ позволит оценить вес каждого из результатов и определить, какие параметры можно сравнивать.

Ситуация, когда проведение АПЗ не представляется целесообразным.

* Получены промежуточные результаты, т.е. курс лечения оказался недостаточно полным.

* Сравниваемые программы лечения оказались тождественны по различным существенным для больного показателям клинической эффективности, включая частоту побочных эффектов. В этом случае предпочтение следует отдать АМЗ.

* Новый вид терапии оказывается более эффективным и в то же время более дешевым. Дальнейший анализ не проводится.

При проведении АЭЗ оцениваемый результат терапии единственный, он специфичен и четко определен программой исследования. Это, как уже указывалось выше, может быть степень снижения АД, количество лейкоцитов и др. Как правило, выбираемый показатель должен наиболее полно отражать динамику клинической картины, однако это не всегда возможно. Клиническая картина может быть полиморфной, и анализ одного клинического параметра часто не является достаточным для оценки эффективности терапии. В то же время сравнение результатов различных АЭЗ, проведенных по разным программам, оказывается невозможным именно по причине сравнения различных параметров, одни из которых могут быть более важными и значимыми для конкретной ситуации. В этом случае следует отдать предпочтение АПЗ, при котором широкий спектр различных клинических показателей эффективности проводимой терапии сведен к одному, суммарному - полезности. Кроме того, АПЗ позволяет оценить значение различных результатов терапии и учитывать их при проводимом анализе как более "весомые" [4].

При проведении АПЗ необходимо оценить полезность изменений состояния здоровья, представляющих интерес для исследователя. Для этого необходимо следующее [14]:

- определение группы лиц для получения необходимых мнений и оценок о полезности изменений в состоянии здоровья и их предпочтений в отношении каждого из них;

- определение представляющих интерес для исследования состояний здоровья, требующих изучения;

- обобщение и анализ полученных данных исследования для определения шкалы количественной значимости каждого из анализируемых изменений состояния здоровья.

При проведении АЭЗ необходимо, чтобы каждый спасенный год жизни оценивался всеми пациентами в равной степени. В то же время дискутабельным остается вопрос о сравнении сохраненного года жизни тяжелого онкологического больного и больного с бронхиальной астмой средней степени тяжести. Это связано с тем, что важность продления жизни в большей степени зависит от состояния здоровья пациента в конкретный исследуемый период. АПЗ представляет собой попытку оценить количество сохраненных лет жизни у различных контингентов больных. Результаты АПЗ выражаются в тенгелях или долларах на каждый год с сохраненным качеством жизни больного.

Анализ дополнительных лет с сохраненным качеством жизни является стандартным для сравнительного исследования различных альтернативных медицинских подходов и видов лекарственной терапии в лечебном процессе.

Анализ затрат и результатов - тип анализа, изучающий стоимостную составляющую чистой прибыли, измеряемую в денежных единицах, или отношение цены к финансовой выгоде, получаемой при использовании изучаемого препарата или метода лечения. Таким образом, АЗР позволяет сравнить исходную денежную стоимость и именно стоимостную составляющую результата применения двух или более альтернативных вариантов, имеющих как одинаковую, так и различную эффективность. Так, проведение АЗР требуется для решения вопроса о расширении внутристационарной структуры или строительства нового амбулаторного комплекса и аптеки для экономии расходов, на пользование соответствующими структурами других стационаров. С момента начала оценки затрат и результата терапии в денежных единицах цель АЗР сводится к выявлению наиболее благоприятной альтернативы с точки зрения соотношения стоимость / польза.

АЗР подразумевает, что ограниченные ресурсы, выделяемые на здравоохранение, определяют последовательный поиск оптимальной альтернативы, обеспечивающей максимальный эффект сохранения и "возвращения" средств на каждый истраченный тенгель или доллар. Ограничение АЗР состоит в том, что его результат может быть получен лишь в денежных единицах. В то же время другие результаты терапии, такие как сохранение жизни (предотвращение смерти) и лет жизни трудно представить в денежном эквиваленте. И даже когда это можно как-то оценить, полученные результаты могут стать предметом социальной и этической критики.

В отличие от АЭЗ при проведении АЗР подразумевается, что альтернатива терапии должна быть специфицирована, в смысле ожидания снижения стоимости проводимого лечения.

В чем разница между АЭЗ и АЗР? Оба анализа могут быть классифицированы как полная экономическая оценка того или иного метода лечения (препарата). Тем не менее АЗР рассчитан на более широкую перспективу, чем АЭЗ, потому что он включает все возможные расходы и прибыли в программе здравоохранения. Цель АЗР - не просто выяснить, какой метод является с экономической точки зрения более целесообразным при достижении данной цели, но также установить, должны ли мы пытаться достичь этого результата в принципе и существуют ли иные, радикально отличающиеся методы, с помощью которых его можно достичь. Например, АЭЗ на профилактическое использование антибиотиков в хирургии может способствовать ограничению использования антибиотиков в послеоперационном периоде с целью профилактики инфекций в хирургии и их более широкому применению в пред- и интраоперационный период [15]. АЗР может быть расширен почти до бесконечности с постановкой вопросов о том, следует ли вообще проводить хирургическое лечение и не будет ли более целесообразно использовать данные финансовые ресурсы на другие медицинские программы (например, профилактику, скрининговые исследования) или в конечном итоге на другие глобальные цели помимо здравоохранения в интересах государства (например, на образование или национальную оборону).

Проще говоря, АЭЗ является средством, которое помогает врачу или финансовому администратору решить вопрос о наилучшем использовании средств, находящихся в их распоряжении. АЗР помогает лицам, принимающим стратегические решения, решать вопрос о распределении ресурсов в целом, в более глобальном масштабе.

Таким образом, применение фармакоэкономических методов оценки различных подходов в лечении заболеваний представляет собой технологию, позволяющую определить место тех или иных лекарственных препаратов в существующем многообразии рекомендаций, формуляров и стандартов лечения. Безусловное преимущество этого подхода заключается в том, что выводы, полученные в таких иследованиях, основаны не только на клинической эффективности, но и на экономической целесообразности. Получение таких данных, несомненно, имеет важное практическое значение, так как позволяет формировать реально доступные формуляры лекарственных препаратов, адаптированные для любой системы здравоохранения, исходя из возможностей ее финансирования и обеспечения. Использование результатов экономической оценки органами здравоохранения могло бы упорядочить, скоординировать и объективизировать процесс принятия решений о лекарственном обеспечении.