Европейські рекомендації щодо організації роботи центрів муковісцидозу

Standards of care for patients with cystic fibrosis: a European Consensus. Journal of Cystic Fibrosis 4(2005) p.7-26

2. Визначення центру

Центр МВ повинен мати спеціальний штат і умови для забезпечення повномаштабної допомоги та лікування усіх можливих ускладнень, пов'язаних з МВ. Центр повинен бути складовою частиною університету або навчальної клініки з гарантованим фінансуванням медичної допомоги. У країнах, де допомога розподіляється між центром МВ і невеликими стаціонарами, які розташовані ближче до місця проживання пацієнта, центр повинен координувати допомогу і приймати на себе всю відповідальність по терапії пацієнта і результату захворювання. Подібна розподілена допомога не може гарантувати якості, порівнянного з централізованою допомогою, тому подібний тип допомоги слід використовувати обмежено - тільки для пацієнтів, які проживають далеко від центру МВ, або для хворих з соціальними проблемами, що виключають можливість регулярних візитів в центр МВ. Клініки в системі розподіленої допомоги мають відповідати стандартам головного центру, враховуючи ймовірність того, що може знадобитися консультація мультидисциплінарної центральної групи і вузьких фахівців з центру МВ.

У нормі центр МВ повинен обслуговувати не менше 50 пацієнтів. Директором центру повинен бути досвідчений лікар, який спеціалізується в області МВ і працюючий в тісній співпраці з мінімум ще одним лікарем, який має досвід роботи з хворими МВ. Додатково в центрі МВ повинно бути певне число спеціалізуються в області МВ медичних сестер, дієтологів, фізіотерапевтів, соціальних працівників, психологів, фармакологів і мікробіологів; число цих співробітників може варіювати залежно від кількості пацієнтів, що спостерігаються в даному центрі МВ. Центр МВ також повинен мати тісні зв'язки з консультантами в стаціонарі, на базі якого працює центр МВ, або в сусідніх лікарнях, що спеціалізуються в області гастроентерології, гепатології, ендокринології, хірургії вуха, горла і носа (ЛОР), загальною, гепатобіліарної та педіатричної хірургії, рентгенології, акушерства та гінекології (включаючи фахівців зі штучного запліднення), інфекційних захворювань, ревматології, офтальмології та нефрології. Також необхідні ефективні схеми зв'язку з національним центром трансплантології.

Центр МВ повинен відповідати наступним вимогам по укомплектованості: мати рентгенологічне відділення з обладнанням для КТ-сканування; можливість емболізації бронхіальних артерій при легеневих крововиливах; обладнання для лабораторної оцінки функції легень; можливість установки повністю імплантуються пристроїв венозного доступу, назогастральних зондів і гастростому; кваліфікованого мікробіолога для дослідження зразків від хворих МВ, що має надійний контакт з референсною мікробіологічної лабораторією МВ; повний набір діагностичних методів, включаючи надійні потові проби й аналізи мутацій гена МВТР.

Необхідні письмові рекомендації та оснащеність для терапії всіх можливих ускладнень МВ, таких як пневмоторакс, кровохаркання, алергічний бронхолегеневий аспергільоз (АБЛА), бактеріальна інфекція, синдром дистальній інтестинального обструкції (СДІО), гастроінтестинальні кровотеча, портальна гіпертензія, цироз печінки, цукровий діабет, остеопороз, дихальна недостатність, серцева недостатність, панкреатит, втрата слуху, назальний поліпоз, хронічний синусит та інші ЛОР-ускладнення.

Пацієнтам має бути наданий цілодобовий доступ до центру МВ для отримання рекомендацій по телефону, звернення за невідкладною допомогою або консультацією.

3. Члени мультидисциплінарної групи

Надання мультидисциплінарної допомоги хворим МВ має ключове значення. Співробітники центру МВ повинні складати мультидисциплінарної групу. Члени групи повинні бути зареєстровані в управлінні охорони здоров'я штату / країни і відповідати встановленим в даній країні вимогам до практикуючим фахівцям. Кожен з членів групи зобов'язаний удосконалювати практичні навички в контексті мультидисциплінарної групи, тобто знати про останні досягнення і розробки в області терапії та вдосконалювати свою науково обґрунтовану практичну діяльність. Члени групи МВ зобов'язані підтримувати і безперервно підвищувати рівень спеціальних знань (відвідування відповідних освітніх курсів, лекцій, національних і міжнародних конференцій, членство в національних та / або європейських групах МВ). Вони також повинні виступати як джерело освіти, навчання, розвитку та підтримки для інших фахівців, що беруть участь у наданні допомоги хворим МВ, включаючи своїх колег в центрі МВ і співробітників інших клінік, що входять в систему роздільної допомоги хворим МВ. Всі перераховані форми активності спрямовані на вдосконалення якості медичної допомоги пацієнтам.

3.1. Директор центру МВ

Мультидисциплінарної групу повинен очолювати директор центру МВ. У зв'язку з тим, що захворювання органів дихання займають лідируюче положення серед факторів, що визначають тяжкість і смертність при МВ, директор центру МВ повинен бути фахівцем у галузі дитячої чи дорослої пульмонології. Враховуючи складність МВ, необхідно, щоб головним напрямком діяльності директора центру МВ було лікування пацієнтів з МВ і управління центром. Істотна частина робочого часу директора центру має бути присвячена наданню допомоги хворим МВ.

3.1.1. Роль директора центру

• Захищати кожного пацієнта.

• Знати всі новітні науково обгрунтовані оптимальні методи терапії МВ і сучасні тенденції в галузі наукових досліджень.

• Керувати мультидисциплінарної групою і брати участь у регулярних щотижневих зборах колективу для обговорення стану здоров'я пацієнтів та інших питань, що стосуються діяльності центру МВ.

• Контролювати ефективність і практичну діяльність центру, брати участь у формуванні національної бази даних.

• Забезпечувати контроль над результатами роботи центру і своєчасне впровадження необхідних змін в діяльність центру.

• Організувати в стаціонарі, на базі якого працює центр МВ, або в сусідніх стаціонарах спеціалізовані служби по зв'язаних з МВ НЕ легеневим клінічним проблемам, включаючи акушерство та гінекологію, аспекти фертильності, ревматологію, гастроентерологію та ін., Як зазначено вище.

• Ізолювати від загального стаціонару амбулаторну службу і палати для надання допомоги пацієнтам, які відвідують центр, і планувати потреби в наданні допомоги на майбутнє.

• Забезпечити надійні контакти з усіма пацієнтами та їхніми сім'ями, включаючи пацієнтів старшого віку, і використовувати метод зворотного зв'язку в рамках надання допомоги хворим МВ.

• Ініціювати наукові дослідження з місцевими колегами і виконувати сполучну роль при проведенні мультицентрових національних і міжнародних досліджень.

• Розвивати місцеві освітні програми: навчання майбутніх клінічних фахівців в області МВ, забезпечення безперервного оновлення знань членів групи МВ в результаті участі в національних та міжнародних конференціях і нарадах, оновлення рівня знань співробітників клінік, беруть участь в системі роздільної допомоги.

3.2. Спеціаліст центру МВ

Директор центру МВ повинен працювати спільно з мінімум одним колегою, який здатний ділити з ним клінічну відповідальність, забезпечувати безперервність кваліфікованої допомоги у відсутність директора і брати участь у наукових дослідженнях, пов'язаних з МВ. Цей співробітник повинен бути фахівцем в області пульмонології або гастроентерології та мати спеціальну освіту в галузі МВ. Спеціаліст центру МВ повинен приділяти мінімум одну третину свого часу роботі в центрі МВ. Спеціаліст центру МВ повинен бути в курсі всіх останніх науково обгрунтованих оптимальних методів терапії хворих МВ і поточних тенденцій в наукових дослідженнях в області МВ.

3.3. Спеціалізована медична сестра центру МВ

Спеціалізовані медичні сестри центру МВ несуть відповідальність перед пацієнтами, членами їх сімей і співробітниками, які беруть участь у наданні допомоги хворим МВ. Вони повинні здійснювати допомогу хворим МВ і присвячувати весь або майже весь свій робочий час діяльності в центрі МВ.

3.3.1. Обов'язки спеціалізованої медичної сестри центру МВ:

• Захист кожного пацієнта

• Знання сучасних методів практичної допомоги хворим МВ

• Підтримання та вдосконалення клінічних знань і практичних навичок

• Професійний розвиток

• Підтримка та рекомендації

• Освіта та дослідження

• Консультування пацієнтів і членів їх сімей.

Пропорція часу на виконання кожного із зазначених вимог, а також на навчання для відповідності цим вимогам може варіювати залежно від країни і центру. Роль спеціалізованої медичної сестри формується відповідно до потреб місцевої популяції пацієнтів з МВ.

Спеціалізовані медичні сестри центру МВ повинні брати участь у життя пацієнтів та членів їх сімей в ключові періоди їхнього життя: при встановленні діагнозу, плануванні перекладу з дитячої в доросле медичну службу, вирішенні питання про трансплантації легені, починаючи з самого першого обговорення цього питання, наданні допомоги в термінальному стані.

Спеціалізовані медичні сестри центру МВ повинні брати участь у здійсненні підтримки та інформуванні з питань фертильності і вагітності, а також супутніх захворювань (наприклад, пов'язаного з МВ діабету).

В аспекті терапії муковісцидоз пред'являє багато вимог як до пацієнта, так і до членів групи МВ. Захист пацієнта і членів його сім'ї - одна з найбільш важливих завдань спеціалізованої медичної сестри центру МВ. Діяльність медичної сестри спрямована на забезпечення благополуччя пацієнта і його задоволеності допомогою; рішення цієї задачі багато в чому пов'язане з адекватним захистом хворого.

Спеціалізовані медичні сестри центру МВ беруть активну участь у вирішенні питань з терапії і спостереженню за пацієнтами. Поряд з практичної підтримкою вони здійснюють внутрішньовенну терапію і годування через зонд, несуть відповідальність за надання оптимального лікування кожному хворому з урахуванням його індивідуальних особливостей. Спеціалізовані медичні сестри центру МВ координують надання медичної та соціальної допомоги пацієнту і членам його сім'ї, як в аспекті її практичної реалізації, так і щодо підтримки і рекомендацій. У рамках цього процесу медична сестра виступає в ролі педагога, послідовного опікуна, радника та довіреної особи [10].

3.4. Фізіотерапевт центру МВ

Фізіотерапевт (кінезітерапевт) центру МВ повинен брати участь в оцінці пацієнтів, давати їм рекомендації з техніки очищення дихальних шляхів, забезпечувати контроль якості проведених заходів і підвищувати свій професійний рівень [11]. Діючи у співпраці з пацієнтами та членами їх сімей, фізіотерапевти повинні розробляти індивідуальні, обгрунтовані, оптимальні та ефективні режими фізіотерапії. При цьому необхідно враховувати всі важливі соматичні та соціальні фактори. Сучасна фізіотерапія (кінезітерапія) при МВ є переважно превентивної та повинна інтегруватися в повсякденну активність хворого [12]. Тому фізіотерапія завжди повинна проводитися таким чином, щоб забезпечувати співробітництво пацієнта в майбутньому і стимулювати його прихильність до цього методу лікування.

Фізіотерапевт центру МВ повинен оцінювати стан пацієнта кожні 1-3 місяці або на кожному амбулаторному візиті за наступними пунктами: 1) проведення та інтерпретація результатів функціональних легеневих проб, виявлення та аналіз симптомів і ознак ураження бронхолегеневої системи, оцінка фізичних можливостей пацієнта; 2) моніторування обсягу та характеру мокротиння, тяжкості диспное; 3) оцінка постави, рухливості грудної клітки, м'язової сили і витривалості; 4) визначення якості і прихильності до терапії. Повний терапевтичний сеанс фізіотерапії (кінезітерапії) і оцінка фізичних можливостей повинні проводитися по стандартному протоколу в рамках щорічного обстеження. Повні терапевтичні сеанси можуть проводитися в клініці чи під час домашніх візитів. Кожна індивідуальна програма фізіотерапії вимагає послідовної модифікації у міру змін віку, потреб і обставин пацієнта. Такий підхід дозволяє підвищити рівень прихильності пацієнта до фізіотерапії.

3.4.1. Фізіотерапевт центру МВ відіграє важливу роль в:

1. інгаляційної терапії:

a. a. вибір адекватного інгаляційного пристрою

b. навчання пацієнта / членів сім'ї оптимальному використанню інгаляційного пристрою

c. застосування, очищення, обслуговування та заміна пристрою.

2. Очищення дихальних шляхів:

a. вибір методики

b. навчання пацієнта та опікунів її оптимальному застосуванню.

3. Навчання фізичній культурі та вправам:

a. надання пацієнту і членам його сім'ї адекватних і стимулюючих знань з фізичної культури і програмам фізичних вправ.

4. Освіті:

a. a. розширення і оновлення знань пацієнтів, членів їх сімей та місцевих фізіотерапевтів, що беруть участь у наданні допомоги хворим МВ, про муковісцидоз і його лікуванні.

3.5. Дієтолог / фахівець з харчування центру МВ

Обов'язки дієтологів / фахівців з харчування центру МВ полягають у рекомендаціях та освіті пацієнтів та їх опікунів по основним принципам дієтичної корекції при МВ. Сюди відносяться деякі або всі з наступних пунктів: визначення вимог до харчування і задоволення цих вимог на різних етапах захворювання, замісна терапія панкреатичними ферментами, вітамінотерапія, оцінка нутритивного статусу і пов'язаного з МВ діабету. Повинні бути розроблені специфічні віком індивідуальні рекомендації, плани нутритивного втручання і нутритивной допомоги, що відповідають потребам пацієнтів, їх нутритивная і клінічного статусу. Рекомендації повинні бути своєчасними, їх слід підкріплювати відповідною літературою і допоміжними засобами. Це безперервний і еволюціонують процес. Знання пацієнта про свій стан і засобах самодопомоги входять в коло обов'язків дієтолога.

Один і той же дієтолог повинен здійснювати консультування пацієнта як на стаціонарному, так і на амбулаторному етапах лікування для дотримання безперервності допомоги; в іншому випадку потрібні ретельно розроблені шляхи взаємодії, щоб запобігти навіть найменші недогляди при зміні етапу лікування.

Клінічна диєтологічна практика повинна бути науково обґрунтованою, відповідати сучасному рівню наукових знань, клінічних рекомендацій і консенсусів. Дієтолог, що спеціалізується по МВ, повинен брати участь у мультидисциплінарних перевірках і дослідженнях, а також ділитися теоретичними та практичними знаннями, надавати підтримку іншим співробітникам, які беруть участь у наданні допомоги хворим МВ. Дієтолог центру МВ повинен відігравати активну роль у спостереженні за нутритивного статусу пацієнтів, яким необхідно піддаватися регулярним обстеженням з усіх аспектів нутритивного і гастроінтестинального статусу [13,14]. Частота і методи оцінки варіюють залежно від віку пацієнтів.

4. Стандарти допомоги хворим МВ

4.1. Амбулаторна допомога

Пацієнтів необхідно обстежити кожні 1-3 місяці, переважно щомісяця. Вперше діагностовані діти або пацієнти з важкими формами захворювання повинні спостерігатися ще частіше, тоді як пацієнти з легким або атиповим перебігом МВ можуть спостерігатися рідше, з інтервалами по 3-6 місяців.

Амбулаторні візити повинні проводитися в спеціалізованому відділенні стаціонару. Огляд пацієнта проводиться лікарем і медичною сестрою МВ при доступності інших членів групи МВ. Консультації інших фахівців можуть проводитися відповідно до місцевими стандартами. Кожен візит повинен включати стандартне фізикальне обстеження, вимірювання ваги, оксиметрию, що відповідають віку тести функції легень, посів культур мокротиння або кашельних мазків. Додатково для дітей проводяться вимірювання росту, а для пацієнтів молодшого віку - вимірювання окружності голови; результати цих вимірів реєструються в перцентільних діаграмах. Обов'язково оцінюються результати лікування, а будь-які зміни у схемі терапії докладно обговорюються з пацієнтом / батьками і повідомляються лікаря загальномедичній практики. Кожному пацієнту необхідно приділяти достатній час.

Візити пацієнтів з інфекціями B. cepacia complex або MRSA повинні проводитися окремо від усіх інших пацієнтів - в інші дні, в кінці робочого дня або в інших приміщеннях. Слід організувати окреме клінічний підрозділ для пацієнтів з хронічною інфекцією P. Aeruginosa, що сьогодні вже стало правилом у багатьох центрах МВ.

При необхідності центр повинен мати можливість організувати внутрішньовенну антибіотикотерапію в стаціонарі або вдома протягом 24-48 годин. При лікуванні вдома перша доза внутрішньовенного антибіотика повинна вводитися під наглядом медичного фахівця, а всі параметри лікування вдома повинні відповідати прийнятим раніше критеріям. Іноді внутрішньовенну антибіотикотерапію перші кілька днів проводять в стаціонарі, а потім продовжують на дому. Такий підхід полегшує контроль над концентрацією препарату в крові і побічними ефектами на перших етапах лікування.

Для пацієнтів необхідно забезпечити цілодобовий доступ до центру МВ по телефону або для безпосереднього звернення за невідкладною допомогою або консультацією. Для рутинних звернень по телефону рекомендується призначити певний час дня, коли пацієнт може таким чином проконсультуватися з лікарем або медичною сестрою.

4.2. Госпітальна допомога

Спеціалізований центр МВ повинен мати достатнє число ліжок, доступних в будь-який час для невідкладної госпіталізації. У кожному центрі необхідно забезпечити надійний контроль над інфекцією. Палати повинні бути одномісними для попередження перехресної інфекції, переважно з окремим туалетом і ванною кімнатою. У кожній палаті повинні бути раковини і спиртові засоби для протирання рук. Пацієнти з інфекцією B. cepacia complex або MRSA повинні отримувати догляд в індивідуальних палатах в ізольованому відділенні. Враховуючи той факт, що різні геномовари B. cepacia complex розрізняються за ступенем вірулентності, всі пацієнти з інфекцією B. cepacia complex повинні бути ізольовані один від одного, тобто повинна бути повністю виключена можливість контакту між цими пацієнтами всередині стаціонару, а пацієнтам необхідно рекомендувати утримуватися від контактів один з одним і за межами стаціонару.

Окремі палати для кожного пацієнта також необхідні для підвищення прихильності хворих до фізіотерапії і інгаляції антибіотиків. Також необхідно організувати можливість обстеження і додаткового лікування іншими фахівцями (наприклад, фізіотерапевтом, дієтологом, соціальним працівником і т.д.). Оцінка гіперглікемії та нічний сатурації киснем повинна проводитися при кожному надходженні в стаціонар з приводу загострення інфекції. Посіви культур і спірометрію необхідно проводити не рідше одного разу на тиждень. Пацієнти повинні отримувати фізіотерапію, включаючи методи мобілізації мокротиння, не рідше двох разів на добу. Необхідно забезпечити можливість фізичних вправ під наглядом фахівця, включаючи обладнання для пульс-оксиметрії і додаткового кисню в кімнаті для занять лікувальною гімнастикою. Необхідно розробити надійні стандарти дозування і призначення антибіотиків (включаючи вимірювання концентрації антибіотиків у сироватці крові), годування через назогастральний зонд або гастростому, терапії пневмотораксу, допомоги при кровохаркання, включаючи емболізацію бронхіальної артерії, діагностики і терапії АБЛА і пов'язаного з МВ діабету.

Обговорення стану пацієнтів стаціонару і хворих, які отримують лікування вдома, повинно проводитися не рідше одного разу на тиждень на мультидисциплінарному нараді за участю всіх членів групи МВ, а також лікарів та медичного персоналу відділення.

4.3. Роздільна допомога

Практика поділу допомоги хворим МВ між центром МВ та районними стаціонарами набула поширення у зв'язку з тим, що деякі пацієнти та / або їх батьки не можуть або не хочуть долати великі відстані для проведення стандартної терапії.

У зв'язку з цим виникає потреба в розробці моделей роздільної допомоги, що відповідають потребам пацієнтів / родичів, але забезпечують повний обсяг необхідної допомоги. Такі моделі не повинні передбачати окремих лікарів, що працюють ізольовано і спостерігають невелике число пацієнтів з МВ. Сателітний відділ МВ, що працює в тісному контакті з центром МВ, повинен обслуговувати не менше 20 пацієнтів і мати у своєму штаті спеціалізуються в області МВ дієтолога, фізіотерапевта та медичну сестру. Пацієнти з МВ, що спостерігаються в сателітному відділі, повинні відвідувати клініки МВ і отримувати лікування окремо від загальних дитячих або дорослих пульмонологічних груп амбулаторної терапії. Базисна терапія в умовах сателітного відділу повинна повністю відповідати стандартам, прийнятим в центрі МВ. Тільки у виняткових обставинах центр МВ може піти на організацію роздільного допомоги за участю лікаря, який спостерігає поодиноких хворих МВ.

Контакт з центром МВ може здійснюватися за допомогою візитів центральної групи МВ в сателітний відділ або періодичних напрямків пацієнта в центр МВ, також можливе поєднання цих двох підходів. Подібні контакти повинні відбуватися не рідше одного разу на рік, оптимально - 2 рази на рік. Центральна група повинна виконувати щорічну оцінку стану пацієнта. Всю відповідальність за надання допомоги хворому МВ несе директор центру МВ.

Схема роздільної допомоги більш адекватна для дітей, ніж для дорослих хворих МВ. У дорослих пацієнтів частіше виявляються більш складні поєднання різних форм патології, що вимагають участі інших фахівців, які придбали кваліфікацію в галузі МВ в рамках своєї основної медичної дисципліни (наприклад, акушерства, гінекології, діабетології). Тому найбільш ефективну допомогу дорослі хворі МВ можуть отримати в центрі МВ.

4.4. Допомога при перекладі в категорію дорослих

Необхідна система, що забезпечує плавний перехід з педіатричної служби в систему допомоги дорослим. Час переводу в дорослий центр МВ визначається в інтервалі 16-18 років, однак механізм переведення повинен бути достатньо гнучким з урахуванням соціального та медичного статусу підлітків. Для забезпечення безперервності допомоги потрібна тісна співпраця між педіатричними і дорослими відділеннями, включаючи розробку відповідних терапевтичних рекомендацій [31,32].

Співпраця між педіатричним і дорослим спеціалізованими центрами МВ - наріжний камінь успішного лікування. Тому основним завданням спільної діяльності повинна бути безперервність допомоги хворим МВ із застосуванням єдиних діагностичних і лікувальних стандартів, адаптованих до відповідних віковим групам пацієнтів. Обидва центри повинні розробити єдину схему контролю інфекцій, що дозволить нівелювати пов'язану зі зміною процедур тривогу у пацієнтів та їхніх батьків після переведення. Існують різні моделі переводу, однак жодну з них не можна визнати оптимальною. Проте фахівцям дорослої групи рекомендується підтримувати тісну співпрацю з колегами з педіатричного центру і по можливості попередньо знайомитися з пацієнтами та їхніми батьками перед здійсненням переведення пацієнтів у дорослий центр. Персонал дорослого центру повинен виконати певні вступні процедури до початку переводу. Усі відмінності в організації допомоги, діагностиці та терапії між педіатричним і дорослим центром повинні бути детально викладені в письмовій формі і представлені педіатричного пацієнтові до переведення в дорослий центр.

Оскільки кожен член групи МВ може посприяти в процесі переводу, фахівці з усіх дисциплін, пов'язаних з педіатричною службою, повинні скласти письмові висновки про стан пацієнта. У перший день його перебування в дорослому центрі МВ співробітники останнього повинні приділити достатньо часу для ознайомлення пацієнта зі службами дорослого центру МВ.

4.5. Річний огляд (річна оцінка)

Давно відомо, що «ефективність терапії безпосередньо залежить від повноти обстеження хворого, а також безперервності спроб корекції порушень тілесних функцій та їх стабілізації на нормальному рівні» [33]. Всеосяжна оцінка стану хворого повинна проводитися при першому надходженні і далі повторюватися щорічно [34].

Річний огляд включає наступні пункти:

1. Збір анамнестичних відомостей про всі захворюваннях і важливих подіях життя з часу попередньої річної оцінки. (Інформація про вакцинацію складається при першому річному огляді. Необхідно рекомендувати батькам виконувати дітям всі планові національні вакцинації та щорічні вакцинації від грипу).

2. Повне клінічне обстеження, включаючи реєстрацію зросту і ваги, а у дітей молодшого віку - окружності голови у відповідних діаграмах розвитку дитини.

3. Оцінка спеціалізуються по МВ фізіотерапевтом методики фізіотерапії, якості та частоти сеансів фізіотерапії і застосування респіраторної фармакотерапії (наприклад, бронходілятатори, Дорназа-альфа і інгаляційні антибіотики). Перевірка функціонального стану і чистоти обладнання для небулайзера. Виконання тесту оборотності бронходилятатора у пацієнтів з бронхолегеневої обструкцією. У деяких центрах також проводиться річний тест по фізичному навантаженні.

4. Проведення спірометрії у хворих старше 5 років, включаючи вимір об’єму легень у підлітків і дорослих. Підвищується частота успішної спірометрії у дітей молодшого віку.

5. Оцінка нутритивного статусу проводиться дієтологом, що спеціалізується по МВ, включаючи обговорення наступних питань: a) поточна дієта; b) адекватність замісної терапії панкреатичними ферментами, вживання енергетичних і вітамінних добавок, а також рівень знань щодо цих аспектів; c) пероральні харчові добавки і годування через ентеральний зонд (якщо показано); d) показник ваги і динаміка нутритивного статусу за минулий час.

6. Визначення часу участі соціального працівника та / або психолога, якщо потрібна їхня допомога.

7. Збір крові для наступних аналізів: повна формула клітинних елементів і мазок; вміст заліза; стандартні маркери запалення (наприклад ШОЕ, C-реактивний білок, IgG); електроліти сироватки крові, включаючи концентрації натрію, хлоридів, бікарбонатів, кальцію і магнію; глюкоза; функції нирок і печінки; зміст жиророзчинних вітамінів A, D і E; протромбіновий час; IgE, антитіла до Aspergillus (RAST або шкірні тести і преципітати); антитіла до P. aeruginosa (якщо показано).

8. Визначення наступних показників: фекальна панкреатична еластаза 1 (тільки у пацієнтів з нормальною функцією підшлункової залози); фекальна жирова мікроскопія (копрограма) за наявності будь-яких ознак нутритивного порушень та / або мальабсорбції; рентгенографія грудної клітки та ультразвукове дослідження печінки; посіви з мокротиння або кашльових / горлових мазків.

9. Пероральний тест толерантності глюкози у пацієнтів без діабету з панкреатичної недостатністю старше 10 років.

10. Оцінка мінеральної щільності кісткової тканини за даними сканування методом подвійного енергетичної рентгенологічної абсорбціометріі.

4.6. Для пацієнтів, які вперше потрапили в центр МВ:

1. Повторний потового тест.

2. Визначення генотипу (якщо раніше не проводилося).

3. Підтвердження недостатності підшлункової залози, навіть якщо пацієнт вже приймає панкреатичні ферменти.

4. Надання підготовленої центром літератури і знайомство з усіма членами групи МВ.

4.7. Функціональні легеневі тести

Функція легенів - важливий показник тяжкості перебігу та прогнозу МВ. Спірометрія повинна проводитися на кожному клінічному візиті і включати реєстрацію наступних показників: ФЖЕЛ (форсована життєва ємкість легень), ОФВ1 (об'єм форсованого видиху за 1 секунду), ОФВ max (максимальний об'єм форсованого видиху), ОФВ25-75 (об'єм форсованого видиху в інтервалі 25 % і 75% життєвої ємності). ОФВ1 є найбільш інформативним предиктором смертності [36] і використовувався в якості головного результуючого показника в багатьох клінічних дослідженнях [35]. Вимірювання інших показників функції легень повинні бути доступними і проводяться відповідно до клінічних показаннями. Показники функції легень зазвичай виражаються у відсотках від прогнозованого значення; розрахунки проводяться з використанням регресійних рівнянь, отриманих на матеріалі еталонної популяції. Широко використовується безліч різних регресійних рівнянь. Показано, що у хворих на муковісцидоз вибір регресійного рівняння може виявити клінічно важливі відмінності в ОФВ1, виражені у відсотках від прогнозованого значення [37]. Сьогодні в Європі використовується велике число регресійних рівнянь, у тому числі і для хворих дитячого віку [38-40]. Тяжкість і швидкість прогресування захворювання можуть відображати вибір регресійного рівняння [37]. Зниження відсотка від прогнозованого значення при відсутності зниження в абсолютних значеннях може спостерігатися у підлітків, для яких дитячі прогнозовані значення змінюються на дорослі.

Роль тестів функції легень у новонароджених і в ранньому дитячому віці залишається неясною. У ряді досліджень виявлені зміни в показниках обсягу легень і максимального видиху, що вказують на ранню обструкцію дрібних воздухопроводящих шляхів. Однак через відсутність стандартного устаткування і методик ці виміри поки не використовуються в рутинній практиці [41,42].

Перехресні інфекції внаслідок використання лабораторного обладнання для оцінки функції легень довгий час були серйозною клінічною проблемою. При виконанні форсованого видиху для визначення ОФВ1 дрібні краплі секрету з ротової порожнини і глотки, які можуть містити бактерії і віруси, розпорошуються усередині обладнання. У зв'язку з цим рекомендується проводити вимірювання функції легенів у великому і добре вентильованому приміщенні, з використанням внутрішніх фільтрів, із застосуванням методів профілактики перехресних інфекцій [43] і з групуванням пацієнтів відповідно до їх мікробіологічними статусом.

4.8. Вперше діагностовані хворі МВ

У більшості пацієнтів діагноз МВ встановлюється у віці до 1 року. Протягом 24 годин після підтвердження діагнозу лікар МВ, відповідальний за медичну допомогу пацієнтові, має зустрітися з пацієнтом і його батьками. Детальний і щадне пояснення діагнозу повинно бути представлено у присутності обох батьків. При цьому слід особливо акцентувати увагу батьків на поліпшенні прогнозу, перспективи розробки нових методів лікування, необхідності тривалого медичного спостереження. Необхідно підкреслити, що тривалу медичну допомогу надаватиме спеціалізована клінічна група, яка буде доступна для консультації цілодобово. Слід надати номери контактних телефонів відповідних членів групи МВ. Необхідно обстежити пацієнта для оцінки тяжкості захворювання та ускладнень, а також ініціювати лікувальну програму. Обов'язково потрібно почати освітню програму з питань МВ для батьків або для пацієнта і батьків, якщо діагноз вперше встановлений в пізньому дитячому віці [44]. Освіта може проводитися під час перебування пацієнта в стаціонарі, під керівництвом лікаря по МВ та спеціалізованої сестри центру МВ, або на дому, якщо центр МВ має відповідну інфраструктуру допомоги пацієнтам.

ІнІцІальна оцінка повинна включати ретельний збір анамнезу і повне фізикальне обстеження, оцінку нутрітивного статусу та вимір SaO2. Тести функції легень проводяться пацієнтам починаючи з 5-6-річного віку або в більш молодшому віці, якщо дозволяють умови. Вимірювання газів в артеріальній крові проводяться у пацієнтів з ознаками значного ураження легень. За показами призначається рентгенографія органів грудної клітки і стартова комп'ютерна томографія високого дозволу (HRCT). Також необхідно отримати культури мокротиння або кашельних мазків. У деяких центрах у дітей, які не можуть відкашлювати мокротиння, використовується метод індукованої мокротиння або бронхоальвеолярного лаважу (БАЛ). Аналізи крові повинні включати біохімію (у тому числі електроліти сироватки крові), показники функції печінки і нирок, сироватковий альбумін, повну формулу клітинних елементів крові, оцінку згортання крові (РT і PTT) і сироваткові концентрації жиророзчинних вітамінів A, D і E. У гострій фазі концентрації такі показники, як ШОЕ, С-реактивний білок або IgG, можуть використовуватися для оцінки тяжкості запалення. Оцінка функції підшлункової залози проводиться на підставі показників панкреатичної фекальної еластази 1 людини і наявності ознак інтестінальної мальабсорбції за даними одного з напівкількісних методів вимірювань, оптимально - методом 3-денного аналізу жиру в калі, якщо такий можливий.

Освітня програма повинна починатися з докладного обговорення захворювання, включаючи патофизиологию, залучені органи, ускладнення, обгрунтування терапії, генетику і прогноз в аспекті хворобливості і виживаності. Особливу увагу слід приділяти корекції помилок і конкретних побоювань. З дітьми досить дорослого віку проводяться спеціальні заняття. Вербальну інформацію рекомендується підкріплювати відеоматеріалами та буклетами. Для отримання додаткової інформації слід повідомити пацієнта і батькам адреси відповідних інтернет-сайтів, одночасно запевнивши їх, що члени клінічної групи будуть готові і в майбутньому відповісти на будь-які питання. Дуже важливо підкреслювати готовність співробітників центру МВ прийти на допомогу та їх доступність для контактів. Слід надати телефонні номери для повсякденних контактів і для зв'язку у випадку невідкладної ситуації. Стратегію терапії потрібно пояснювати в оптимістичною манері, підкреслюючи успіх у запобіганні або, як мінімум, уповільненні розвитку ускладнень. Також необхідно обговорити в доступній формі поточні та майбутні напрямки наукових досліджень, що допомагає підвищити мотивацію і вселяє надію. Може знадобитися обстеження всіх членів сім'ї соціальним працівником або психологом.

При необхідності повинна бути надана відповідна допомога. Варто заохочувати відкрите обговорення всередині сім'ї та клінічної групи МВ проблем, пов'язаних з безперервним спілкуванням з хворим МВ. Показано проведення потових проб у сибсів. (Визначення генотипу сибсів пов'язано з важливими етичними аспектами, тобто вони повинні мати право висловити своє бажання з приводу того, чи хочуть вони знати свій генетичний статус як носіїв мутацій МВ, коли подорослішають і будуть самі нести відповідальність за свої вчинки). Членам сімей хворих МВ слід запропонувати звернутися в генетичну службу для рекомендацій і скринінгу.

Терапевтична програма повинна плануватися і починатися негайно після першого обстеження. У схему лікування пацієнтів з недостатністю функції підшлункової залози обов'язково включається замісна терапія панкреатичними ферментами і харчові добавки з жиророзчинними вітамінами. Також проводиться корекція всіх нутритивного дефіцитів. При виявленні ознак ураження легень (продуктивний кашель, задишка, гіперінфляція легких, низька сатурація і т.д.) зазвичай призначається внутрішньовенна антибіотикотерапія. Аерозольні форми бета-агоністів, антибіотиків і кортикостероїдів призначають на короткий час або продовжують використовувати більш тривалими курсами при наявності відповідних показань.

Всі пацієнти повинні мати власні інгалятори. Пацієнти та / або їх батьки повинні вміти користуватися інгаляторами. Додатково навчають методикам фізіотерапії, адекватним віком пацієнтів. Батьки спочатку опановують техніку фізіотерапії під наглядом фахівця, перш ніж їм передається вся відповідальність за цей метод лікування. При необхідності після виписки пацієнта зі стаціонару фізіотерапевта центру МВ слід зв'язатися з фізіотерапевтом, розташованим поруч з місцем проживання пацієнта.

4.9. Вперше діагностовані дорослі пацієнти та хворі з атиповими формами МВ

У пацієнтів, яким діагноз вперше встановлюється в дорослому віці, зазвичай відзначається легкий перебіг захворювання з збереженій зовнішньосекреторної панкреатичної функцією. У таких пацієнтів, як правило, симптоми персистують протягом багатьох років до встановлення діагнозу і викликають у хворих побоювання у зв'язку з невстановленою їх причиною і відсутністю адекватного лікування. Діагноз МВ може викликати шокову емоційну реакцію у зв'язку із загрозою швидкого смертельного результату. Тому необхідно роз'яснити всі помилки і скоригувати наявні побоювання. Пацієнту необхідно докладно пояснити, що таке МВ, і обговорити його прогноз. При цьому слід враховувати пізній вік встановлення діагнозу, що часто пов'язано з більш легким перебігом МВ. Первинну оцінку часто можна проводити в амбулаторних умовах методами, які зазвичай використовуються для обстеження педіатричних пацієнтів. Первинна оцінка повинна включати вимірювання сироватковоїконцентрації IgE, RAST і преципітинів для виявлення АБЛА (або в якості стартових вимірювань), дослідження панкреатичної функції методом 72-годинного збору зразків стулу або методом вимірювання фекальної панкреатичної еластази 1, а також проведення тесту на толерантність до глюкози у пацієнтів з встановленою недостатністю функції підшлункової залози. При оцінці пацієнтів чоловічої статі, які не пройшли раніше обстеження в клініці безпліддя, показаний аналіз на фертильність (аналіз сперми) з докладними роз'ясненнями причин безпліддя і доступних методів відновлення фертильності.

4.10. Ведення пацієнтів з атиповими формами МВ

Атиповий МВ може виявлятися у дорослих пацієнтів з легким захворюванням одного органу, наприклад, вродженою білатеральною аплазією сім'явиносного протоку (ВБАСП), синуситом, поліпами носа, дифузними бронхоектазами, гострими або рекурентними, або хронічним панкреатитом [45,46]. Діагноз атипового МВ означає більш сприятливий прогноз в аспекті тяжкості перебігу захворювання та смертності, ніж діагноз типового МВ. У випадках виявлення тільки однієї мутації ТРБМ розширений аналіз ТРБМ гена, спрямований на пошук другого легкої мутації або поліморфізму, хоч і представляє певний академічний інтерес, але, по всій видимості, не входить до числа медичних показань, оскільки навряд чи зможе зробити серйозний вплив на клінічну допомогу пацієнтові.

Приблизно у 75% чоловіків з ВБАСП виявляється мінімум одна типова мутація МВТР [47]. Таким пацієнтам слід спочатку виконати скринінг на носійство МВ, а вже потім проводити репродуктивне лікування; при цьому не менш важливо, щоб статевий партнер такого пацієнта також пройшов скринінг на мутацію МВТР.

Терапія атопічного МВ повинна бути індивідуальною. Однак дуже важливо, щоб ці пацієнти залишалися під ретельним наглядом для своєчасного виявлення та адекватної терапії будь-яких ускладнень на ранніх стадіях захворювання. Поки не будуть отримані додаткові відомості про природному перебігу захворювання легенів при атиповому МВ (ізольовані ознаки МВ при відсутності таких захворювань, як ВБАСП, панкреатит), такі пацієнти повинні обстежитися кожні 6-12 місяців в центрі МВ і повідомляти в центр МВ про будь-яких нових дихальних або гастроінтестинальних симптомах.

6. Вартість та кадрове забезпечення допомоги в умовах центру МВ

Майже всі педіатричні пацієнти успішно доживають до дорослого віку. Сьогодні пацієнти з МВ доживають до 4-го або 5-го десятиліття. МВ більш не є фатальним захворюванням дитячого віку. Забезпечення високих стандартів допомоги вимагає достатньої кількості персоналу та відповідних умов для обслуговування великого числа пацієнтів, які спостерігаються в центрі МВ. Вартість допомоги кожному пацієнту безперервно зростає в міру збільшення термінів виживаності.

Основні витрати допомоги при МВ пов'язані з безперервним застосуванням протягом усього життя дорогих лікарських засобів, особливо для пероральних, призначуваних через небулайзер і внутрішньовенних антибіотиків. Показано, що у пацієнтів з хронічною інфекцією P. aeruginosa (PA) прогноз значно гірше, ніж у хворих без цієї інфекції [74]. Тому для ерадикації РА при першому інфікуванні показана агресивна терапія інгаляційними антибіотиками. Пацієнтам з легким перебігом захворювання часто призначаються довічне застосування інгаляційних антибіотиків і Пульмозіма для мінімізації та затримки прогресування захворювання [75]. У деяких центрах стандартна допомогу пацієнтам з хронічною інфекцією PA передбачає щорічні 3-4-місячні курси внутрішньовенної антибіотикотерапії для підтримки функції легень [76]. У зв'язку з прогресуванням захворювання багатьом дорослим пацієнтам для підтримки стану здоров'я клінічно необхідні курси внутрішньовенної антибіотикотерапії по кілька разів на рік. Пацієнтам, що очікують трансплантацію, можна зберегти життя завдяки частим госпіталізацій, безперервною внутрішньовенною антибіотикотерапії, кисню в нічний час, неінвазивної дихальної підтримки та годування через зонд. Відповідно вартість лікування при МВ виявляється дуже високою, а недостатність фінансування і дефіцит якісної допомоги призводять до погіршення прогнозу.

У двох дослідженнях проводилася цілеспрямована оцінка витрат на надання допомоги в дитячому і дорослому центрі МВ [77,78]. Дослідження розрізнялися за методологією оцінки витрат, однак результати виявилися однаковими - зростання витрат принаймні поглиблення тяжкості захворювання. Хронічна інфекція PA корелювала з триразовим збільшенням витрат і погіршенням функції легень. Витрати не наростали зі збільшенням віку хворих при відсутності інфекції PA і, як це не дивно, не залежали від нутритивного статусу.

Процес фінансування централізованої допомоги при МВ в різних країнах варіює в дуже широких межах. Ці відмінності пов'язані з різними системами охорони здоров'я, керуючими цим процесом. Під дорослих центрах Великобританії використовується розподільна система, прив'язана до тяжкості захворювання і схвалена Міністерством охорони здоров'я. Однак ця система не використовується в педіатричних центрах і застосовується не у всіх дорослих центрах. Виявляються величезні відмінності у фінансуванні груп окремих центрів в різних країнах: Данія - без обмежень, Великобританія - розподільна система в залежності від тяжкості захворювання, Австралія - блочне фінансування від стаціонару (неадекватна система фінансування), Німеччина - страхова система і місцеві групи підтримки, США - приватне страхування, система medicare (для інвалідів), Організація МВ (CF Foundation) у відповідності зі стандартами медичної допомоги.

Розрахунок витрат на утримання центру МВ потенційно не викликає труднощів. Кожен пацієнт зазвичай реєструється в єдиній базі даних. Пацієнти страждають хронічним захворюванням і витрати на кожного можна категоризувати відповідно до потреб терапії, які залежать від тяжкості захворювання. Розмір штату, необхідного для створення мультидисциплінарної групи МВ, залежить від кількості пацієнтів, які спостерігаються в центрі. Річний бюджет центру МВ можна розрахувати шляхом підсумовування витрат на госпіталізацію, лікарські засоби і персонал. Такий метод розрахунків дозволяє створити основу для організації процесу розподілу витрат таким чином, щоб забезпечити дохід. При відсутності універсальної системи фінансування центрів МВ всередині кожної країни і між країнами обсяг коштів, що надходять в центр МВ, залежить від місцевих стандартів (зазвичай - урядові дотації або індивідуальне страхування кожного хворого). Загалом фінансування центрів МВ залишається неадекватним.

Пацієнти відчувають себе впевненими під наглядом медичного персоналу, що має досвід у наданні допомоги при захворюванні, яким вони страждають. Муковісцидоз є комплексним захворюванням, тому досвід і кваліфікацію в галузі МВ можна придбати тільки в процесі роботи в центрі МВ. Кількість персоналу центру МВ залежить від числа пацієнтів, що спостерігаються в цьому центрі. Тому при збільшенні популяції пацієнтів центру виникає потреба в розширенні штату.

У таблиці 1 наводиться кількість персоналу, необхідного для обслуговування 50 пацієнтів в спеціалізованому дитячому і спеціалізованому дорослому центрах МВ відповідно до рекомендацій фахівців МВ з Великобританії [6]. Недостатність ресурсів зазвичай призводить до неможливості досягти рекомендованих цифр.

Таблиця 1. Передбачувана кількість повних тимчасових еквівалентів персоналу, необхідних для надання повноцінної допомоги кожним 50 пацієнтам

Штатна одиниця	Спеціалізований  дитячий центр	Спеціалізований  дорослий центр
Консультант 1	0,5	0,5
Консультант 2	0,2–0,3	0,2–0,3
Регістратор (статист)	0,4	0,6
Архіваріус	0,5	0,5
Спеціалізована медична сестра	1,0–1,5	1,0–1,5
Фізіотерапевт	0,5–1,0	1,0
Дієтолог	0,4	0,4
Соціальний працівник	0,4	0,4
Психолог	0,4	0,4
Секретар	1,0	1,0
Фармацевт	0,3	0,3

СПИСОК ЛіТЕРАТУРи

Джерело: Drucy Borowitz et al. Cystic Fibrosis Foundation Evidence-Based Guidelines for Management of Infants with Cystic Fibrosis J Pediatr 2009;155:S73-93

References

1. Robinson KA, Saldanha I, McKoy N. Management of infants with cystic

fibrosis: A summary of the evidence for the Cystic Fibrosis Foundation

Working Group on Care of Infants with Cystic Fibrosis. J Pediatr

(Insert proper citation for the submitted methodology paper in this

supplement).

2. Sawaya GF, Guirguis-Blake J, LeFevre M, Harris R, Petitti D. Update

on the methods of the US Preventive Services Task Force: estimating

certainty and magnitude of net benefit. Ann Intern Med 2007;147:

871-5.

3. Giglio L, Candusso M, D’Orazio C, Mastella G, Faraguna D. Failure to

thrive: the earliest feature of cystic fibrosis in infants diagnosed by neonatal

screening. Acta Paediatr 1997;86:1162-5.

4. Accurso FJ, Sontag MK, Wagener JS. Complications associated with

symptomatic diagnosis in infants with cystic fibrosis. J Pediatr 2005;

147(suppl):S37-41.

5. Jedlicka-Kohler I, Gotz M, Eichler I. Parents’ recollection of the initial

communication of the diagnosis of cystic fibrosis. Pediatrics 1996;97:

204-9.

6. Tluczek A,Koscik RL,Modaff P, Pfeil D, Rock MJ, FarrellPM, et al. Newborn screening for cystic fibrosis: parents’ preferences regarding counseling at the time of infants’ sweat test. J Genet Couns 2006;15:277-91.

7. Sims EJ, Mugford M, Clark A, Aitken D, McCormick J, Mehta G, et al.

Economic implications of newborn screening for cystic fibrosis: a cost

of illness retrospective cohort study. Lancet 2007;369:1187-95.

8. 9Stallings VA, Stark LJ, Robinson KA, Feranchak AP, Quinton H. Evidence-

based practice recommendations for nutrition-relatedmanagement

of children and adults with cystic fibrosis and pancreatic insufficiency: results

of a systematic review. J Am Diet Assoc 2008;108:832-9.

9. Konstan MW, Butler SM, Wohl ME, Stoddard M, Matousek R,

Wagener JS, et al. Growth and nutritional indexes in early life predict

pulmonary function in cystic fibrosis. J Pediatr 2003;142:624-30.

10. Feranchak AP, Sontag MK, Wagener JS, Hammond KB, Accurso FJ,

Sokol RJ. Prospective, long-term study of fat-soluble vitamin status

in children with cystic fibrosis identified by newborn screen. J Pediatr

1999;135:601-10.

11. Shepherd RW, Holt TL, Greer R, Cleghorn GJ, Thomas BJ. Total body

potassium in cystic fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr 1989;9:200-5.

12. Borowitz D. Update on the evaluation of pancreatic exocrine status in

cystic fibrosis. Curr Opin Pulm Med 2005;11:524-7.

13. Bronstein MN, Sokol RJ, Abman SH, Chatfield BA, Hammond KB,

Hambridge KM, et al. Pancreatic insufficiency, growth, and nutrition

in infants identified by newborn screening as having cystic fibrosis.

J Pediatr 1992;120:533-40.

14. Walkowiak J, Sands D, Nowakowska A, Piotrowski R, Zybert K,

Herzig KH, et al. Early decline of pancreatic function in cystic fibrosis

patients with class 1 or 2 CFTR mutations. J Pediatr Gastroenterol Nutr

2005;40:199-201.

15. Gaskin K, Waters D, Dorney S, Gruca M, O’Halloran M, Wilcken B. Assessment

of pancreatic function in screened infants with cystic fibrosis.

Pediatr Pulmonol Suppl 1991;7:69-71.

16. Bellentani S, Grisendi A, Rinaldi M, Bertolani P, Costa G, Agostini M,

et al. BT-Paba test in the diagnosis of pancreatic exocrine insufficiency

in cystic fibrosis: urinary and serum determinations compared. Eur J

Pediatr 1984;143:145-8.

17. Greer R, Shepherd R, Cleghorn G, Bowling FG, Holt T. Evaluation of

growth and changes in body composition following neonatal diagnosis

of cystic fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr 1991;13:52-8.

18. Durie PR, Largman C, Brodrick JW, Johnson JH, Gaskin KJ,

Forstner GG, et al. Plasma immunoreactive pancreatic cationic trypsinogen

in cystic fibrosis: a sensitive indicator of exocrine pancreatic dysfunction.

Pediatr Res 1981;15:1351-5.

19. Gillard BK, Cox KL, Pollack PA, Geffner ME. Cystic fibrosis serum pancreatic

amylase: useful discriminator of exocrine function. Am J Dis

Child 1984;138:577-80.

20. Watkins JB, Schoeller DA, Klein PD, Ott DG, Newcomer AD,

Hofmann AF. 13C-trioctanoin: a nonradioactive breath test to detect

fat malabsorption. J Lab Clin Med 1977;90:422-30.

21. Colombo C, Maiavacca R, Ronchi M, Consalvo E, Amoretti M,

Giunta A. The steatocrit: a simple method for monitoring fat malabsorption

in patients with cystic fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr

1987;6:926-30.

22. Remtulla MA, Durie PR, Goldberg DM. Stool chymotrypsin activity

measured by a spectrophotometric procedure to identify pancreatic

disease in infants. Clin Biochem 1986;19:341-7.

23. Beharry S, Ellis L, Corey M, Marcon M, Durie P. How useful is fecal

pancreatic elastase 1 as a marker of exocrine pancreatic disease? J Pediatr

2002;141:84-90.

Джерело: Peter J. Mogayzel et al. Cystic Fibrosis Pulmonary Guidelines Chronic Medications for Maintenance of Lung Health Am J Respir Crit Care Med Vol 187, Iss. 7, pp 680–689, Apr 1, 2013

1. Flume PA, O’Sullivan BP, Robinson KA, Goss CH, Mogayzel PJ Jr,

Willey-Courand DB, Bujan J, Finder J, Lester M, Quittell L, et al.

Cystic fibrosis pulmonary guidelines: chronic medications for maintenance

of lung health. Am J Respir Crit Care Med 2007;176:957–969.

2. Sawaya GF, Guirguis-Blake J, LeFevre M, Harris R, Petitti D. Update on

the methods of the US Preventive Services Task Force: estimating certainty

and magnitude of net benefit. Ann Intern Med 2007;147:871–875.

3. Halfhide C, Evans HJ, Couriel J. Inhaled bronchodilators for cystic fibrosis.

Cochrane Database Syst Rev 2005;CD003428.

4. König P, Poehler J, Barbero GJ. A placebo-controlled, double-blind trial

of the long-term effects of albuterol administration in patients with

cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol 1998;25:32–36.

5. Eggleston PA, Rosenstein BJ, Stackhouse CM, Mellits ED, Baumgardner

RA. A controlled trial of long-term bronchodilator therapy in cystic

fibrosis. Chest 1991;99:1088–1092.

6. Holzer FJ, Olinsky A, Phelan PD. Variability of airways hyper-reactivity

and allergy in cystic fibrosis. Arch Dis Child 1981;56:455–459.

7. Konstan MW, Byard PJ, Hoppel CL, Davis PB. Effect of high-dose

ibuprofen in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med 1995;332:

848–854.

8. Konstan MW, Hoppel CL, Chai BL, Davis PB. Ibuprofen in children

with cystic fibrosis: pharmacokinetics and adverse effects. J Pediatr

1991;118:956–964.

9. Sordelli DO, Macri CN, Maillie AJ, Cerquetti MC. A preliminary study

on the effect of anti-inflammatory treatment in cystic fibrosis patients

with Pseudomonas aeruginosa lung infection. Int J Immunopathol

Pharmacol 1994;7:109–117.

10. Lands LC, Milner R, Cantin AM, Manson D, Corey M. High-dose

ibuprofen in cystic fibrosis: Canadian safety and effectiveness trial.

J Pediatr 2007;151:249–254.

686 AMERICAN JOURNAL OF RESPIRATORY AND CRITICAL CARE MEDICINE VOL 187 2013

11. Lands LC, Stanojevic S. Oral non-steroidal anti-inflammatory drug therapy

for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev 2007;CD001505.

12. Konstan MW, Krenicky JE, Finney MR, Kirchner HL, Hilliard KA,

Hilliard JB, Davis PB, Hoppel CL. Effect of ibuprofen on neutrophil

migration in vivo in cystic fibrosis and healthy subjects. J Pharmacol

Exp Ther 2003;306:1086–1091.

13. Clement A, Tamalet A, Leroux E, Ravilly S, Fauroux B, Jais JP. Long

term effects of azithromycin in patients with cystic fibrosis: a double

blind, placebo controlled trial. Thorax 2006;61:895–902.

14. Rotschild M, Elias N, Berkowitz D, Pollak S, ShinawiM, Beck R, Bentur

L. Autoantibodies against bactericidal/permeability–increasing protein

(BPI-ANCA) in cystic fibrosis patients treated with azithromycin.

Clin Exp Med 2005;5:80–85.

15. Saiman L, Marshall BC, Mayer-Hamblett N, Burns JL, Quittner AL,

Cibene DA, Coquillette S, Fieberg AY, Accurso FJ, Campbell PW

III. Azithromycin in patients with cystic fibrosis chronically infected

with Pseudomonas aeruginosa: a randomized controlled trial. JAMA

2003;290:1749–1756.

16. Wolter J, Seeney S, Bell S, Bowler S, Masel P, McCormack J. Effect of

long term treatment with azithromycin on disease parameters in cystic

fibrosis: a randomised trial. Thorax 2002;57:212–216.

17. Saiman L, Anstead M, Mayer-Hamblett N, Lands LC, Kloster M,

Hocevar-Trnka J, Goss CH, Rose LM, Burns JL, Marshall BC, et al.

Effect of azithromycin on pulmonary function in patients with cystic

fibrosis uninfected with Pseudomonas aeruginosa: a randomized controlled

trial. JAMA 2010;303:1707–1715.

18. Equi A, Balfour-Lynn IM, Bush A, Rosenthal M. Long term azithromycin

in children with cystic fibrosis: A randomised, placebocontrolled

crossover trial. Lancet 2002;360:978–984.

19. Southern K, Barker P, Solis-Moya A, Patel L. Macrolide antibiotics for

cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev 2004;CD002203.

20. Loening-Baucke VA, Mischler E, Myers MG. A placebo-controlled trial

of cephalexin therapy in the ambulatory management of patients with

cystic fibrosis. J Pediatr 1979;95:630–637.

21. Stutman HR, Lieberman JM, Nussbaum E, Marks MI. Antibiotic prophylaxis

in infants and young children with cystic fibrosis: a randomized

controlled trial. J Pediatr 2002;140:299–305.

22. Smyth A, Walters S. Prophylactic antibiotics for cystic fibrosis. Cochrane

Database Syst Rev 2003;CD001912.

23. Yu H, Burton B, Huang CJ, Worley J, Cao D, Johnson JP Jr, Urrutia A,

Joubran J, Seepersaud S, Sussky K, et al. Ivacaftor potentiation of

multiple CFTR channels with gating mutations. J Cyst Fibros 2012;11:

237–245.

24. Yang Y, Devor DC, Engelhardt JF, Ernst SA, Strong TV, Collins FS,

Cohn JA, Frizzell RA, Wilson JM. Molecular basis of defective anion

transport in L cells expressing recombinant forms of CFTR. Hum Mol

Genet 1993;2:1253–1261.

25. Accurso FJ, Rowe SM, Clancy JP, Boyle MP, Dunitz JM, Durie PR, Sagel

SD, Hornick DB, Konstan MW, Donaldson SH, et al. Effect ofVX-770

in persons with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation.NEngl J

Med 2010;363:1991–2003.

26. Ramsey BW, Davies J, McElvaney NG, Tullis E, Bell SC, Drevinek P,

Griese M, McKone EF, Wainwright CE, Konstan MW, et al. A CFTR

potentiator in patients with cystic fibrosis and the G551D mutation.

N Engl J Med 2011;365:1663–1672.

27. Aherns RS, Yen K, Davies JC. VX-770 in subjects 6 to 11 years with

cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation [abstract]. Pediatr

Pulmonol 2011;46 (S34):283.

28. Flume PA, Liou TG, Borowitz DS, Li H, Yen K, Ordonez CL, Geller

DE. Ivacaftor in subjects with cystic fibrosis who are homozygous for

the F508del-CFTR mutation. Chest 2012;142:718–724.

29. Emerson J, Rosenfeld M, McNamara S, Ramsey B, Gibson RL. Pseudomonas

aeruginosa and other predictors of mortality and morbidity in

young children with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol 2002;34:91–100.

30. McCoy KS, Quittner AL, Oermann CM, Gibson RL, Retsch-Bogart GZ,

Montgomery AB. Inhaled aztreonam lysine for chronic airway Pseudomonas

aeruginosa in cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med 2008;

178:921–928.

Джерело: Alan R. Smith et. al. European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: Best Practice guidelines Journal of Cystic Fibrosis 13 (2014) S23-S42

[1] DiSant'Agnese PA. Cystic fibrosis of the pancreas. Am J Med

1956;21:406–22.

[2] Shwachman H, Kulczycki LL. Long-term study of one hundred five

patients with cystic fibrosis; studies made over a five- to fourteen-year

period. AMA J Dis Child 1958;96:6–15.

[3] Doershuk CF, Matthews LW, Tucker AS, Nudleman H, Eddy G, Wise

M, et al. A 5 year clinical evaluation of a therapeutic program for

patients with cystic fibrosis. J Pediatr 1964;65:677–93.

[4] Warwick WJ, Pogue RE. The prognosis for children with cystic

fibrosis based on reasoned approaches to therapy: past, present, and

future. J Asthma Res 1968;5:277–84.

[5] Shwachman H, Kowalski M, Khaw KT. Cystic fibrosis: a new

outlook. 70 patients above 25 years of age. Medicine 1977;56:129–49.

[6] Crozier DN. Cystic fibrosis: a not-so-fatal disease. Pediatr Clin North

Am 1974;21:935–50.

[7] Gurwitz D, Corey M, Francis PW, Crozier D, Levison H. Perspectives

in cystic fibrosis. Pediatr Clin North Am 1979;26:603–15.

[8] Corey M, McLaughlin FJ, Williams M, Levison H. A comparison of

survival, growth, and pulmonary function in patients with cystic

fibrosis in Boston and Toronto. J Clin Epidemiol 1988;41:583–91.

[9] Cystic Fibrosis Foundation. Cystic Fibrosis Foundation Patient

Registry 2011 annual data report; 2012 [Bethesda, Maryland].

[10] Cystic Fibrosis Canada. Canadian Cystic Fibrosis Patient Data

Registry report. 2010; 2011 [Toronto].

[11] Cystic Fibrosis Foundation. http://www.cff.org/LivingWithCF/Care

CenterNetwork/QualityImprovement/; 2013.

[12] Salvatore D, Buzzetti R, Baldo E, Furnari ML, Lucidi V, Manunza D,

et al. An overview of international literature from cystic fibrosis

registries. Part 4: update 2011. J Cyst Fibros 2012;11:480–93.

[13] European cystic fibrosis society patient registry newsletter.

http://www.ecfs.eu/projects/ecfspr/newsletters; January 2013 . [Issue

3].

[14] The ECFS Patient Registry annual data report. 2008–2009 data.

version 03. Available from:

https://www.ecfs.eu/files/webfm/webfiles/File/ecfs_

registry/ECFSPR_Report0809_v32012.pdf; 2012.

[15] Kerem E, Viviani L, Zolin A, Macneill S, Hatziagorou E, Ellemunter

H, et al. Factors associated with FEV1 decline in cystic fibrosis:

analysis of the data of the ECFS Patient Registry. Eur Respir J 2013.

http:// dx.doi.org/10.1183/09031936.00166412 [Epub ahead of print].

[16] Wiedemann B, Steinkamp G, Sens B, Stern M. The German Cystic

Fibrosis Quality Assurance Project: clinical features in children and

adults. Eur Respir J Eur Respir J 2001;17:1187–94.

M. Stern et al. / Journal of Cystic Fibrosis 13 (2014) S43–S59 S59

[17] Gutierrez HH, Sanchez I, Schidlow DV. Cystic fibrosis care in Chile.

Curr Opin Pulm Med 2009;15:632–7.

[18] Morgan WJ, Butler SM, Johnson CA, Colin AA, FitzSimmons SC,

Geller DE, et al. Epidemiologic study of cystic fibrosis: design and

implemen- tation of a prospective, multicentre, observational study of

patients with cystic fibrosis in the U.S. and Canada. Pediatr Pumonol

1999;28:231–41.

[19] Schechter MS. Benchmarking to improve the quality of cystic fibrosis

care. Curr Opin Pulm Med 2012;18:596–601.

[20] Rosenfeld M, Emerson J, McNamara S, Joubran K, Retsch-Bogart G,

Graff GR, et al. Baseline characteristics and factors associated with

nutritional and pulmonary status at enrollment in the cystic fibrosis

EPIC observational cohort. Pediatr Pulmonol 2010;45:934–44.

[21] Byrnes CA, Vidmar S, Cheney JL, Carlin JB, Armstrong DS, Cooper

PJ, et al. Prospective evaluation of respiratory exacerbations in

children with cystic fibrosis from newborn screening to 5 years of age.

Thorax 2013;68:643–51.

[22] Martin B, Schechter MS, Jaffe A, Cooper P, Bell SC, Ranganathan S.

Comparison of the US and Australian cystic fibrosis registries: the

impact of newborn screening. Pediatrics 2012;129:48–55.

[23] Closing the quality gap: revisiting the state of the science series:

quality improvement interventions to address health disparities.

Review protocol. Rockville, MD: Agency for Healthcare Research

and Quality; 2011 [http://www.ahrq.gov/clinic/tp/gapdisptp.htm].

[24] Berwick DM. The science of improvement. JAMA 2008;299:1182–4.

[25] Shojania KG, Grimshaw JM. Evidence-based quality improvement:

the state of the science. Health Aff (Millwood) 2005;24:138–50.

[26] Berwick DM. Continuous improvement as an ideal in health care. N

Engl J Med 1989;320:53–6.

[27] Nelson EC, Godfrey MM, Batalden PB, Berry SA, Bothe AE,

McKinley KE, et al. Clinical microsystems, Part1: The building

blocks of health systems. Jt Comm J Qual Patient Saf 2008;34:367–

78.

[28] Schechter MS, Margolis P. Improving subspecialty healthcare: lessons

from cystic fibrosis. J Pediatr 2005;147:295–301.

[29] Quinton HB, O'Connor GT, for the Northern New England CV Cystic

Fibrosis Consortium. Current issues in quality improvement in cystic

fibrosis. Clin Chest Med 2007;28:459–72.

[30] Stern M, Wiedemann B, Wenzlaff P, on behalf of the German Cystic

Fibrosis Quality Assessment group. From registry to quality management:

the German Cystic Fibrosis Quality Assessment project 1995–

2006. Eur Respir J 2008;31:29–35.

[31] Stern M. The use of a cystic fibrosis patient registry to assess

outcomes and improve cystic fibrosis care in Germany. Curr Opin

Pulm Med 2011;17:477–573.

[32] Ellemunter H, Eder J, Steinkamp G. Structured care in an ISO

certified Centre for patients with cystic fibrosis and their families.

Pneumologie 2011;65:615–23.

[33] Liou TG, Elkin EP, Pasta DJ, Jacobs JR, Konstan MW, Morgan WJ,

et al. Year-to-year changes in lung function in individuals with cystic

fibrosis. J Cyst Fibros 2010;9:250–6.

[34] Taylor-Robinson D, Whitehead M, Diderichsen F, Vebert Olesen H,

Pressler T, Smyth RL, et al. Understanding the natural progression in

%FEV1 decline in patients with cystic fibrosis: a longitudinal study.

Thorax 2012;67:860–6.

[35] Pillarisetti N, Williamson E, Linnane B, Skoric B, Robertson CF,

Robinson P, et al. Infection, inflammation and lung function decline in

infants with cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med 2011;184:75–

81.

[36] Kraynack NC, McBride JT. Improving care at cystic fibrosis centers

through quality improvement. Semin Respir Crit Care Med

2009;30:547–58.

[37] Zemanick ET, Harris JK, Conway S, Konstan MW, Marshall B,

Quittner AL, et al. Measuring and improving respiratory outcomes in

cystic fibrosis lung disease: opportunities and challenges to therapy. J

Cyst Fibros 2010;9:1–16.

[38] Glauser TA, Nevins PH, Williamson JC, Abdolrasulnia M, Salinas

GD, Zhang J, et al. Adherence to the 2007 cystic fibrosis pulmonary

guidelines: a national survey of CF care centers. Pediatr Pulmonol

2012;47:434–40.

[39] McPhail GL, Weiland J, Acton JD, Ednick M, Chima A, VanDyke R,

et al. Improving evidence-based care in cystic fibrosis through quality

improvement. Arch Pediatr Adolesc Med 2010;164:957–60.

[40] Stallings VA, Stark LJ, Robinson KA, Feranchak AP, Quinton H.

Evidence-based practice recommendations for nutrition-related

manage- ment of children and adults with cystic fibrosis and

pancreatic insufficiency: results of a systematic review. J Am Diet

Assoc 2008;108:832–9.

[41] Moen IE, Nilsson K, Andersson A, Fagerland MW, Fluge G, Hollsing

A, et al. Dietary intake and nutritional status in a Scandinavian adult

cystic fibrosis population compared with recommendations. Food Nutr

Res 2011;55:7561.

[42] Leonard A, Davis E, Rosenstein BJ, Zeitlin PL, Paranjape SM, Peeler

D, et al. Description of a standardized nutrition classification plan and

its relation to nutritional outcomes in children with cystic fibrosis. J

Pediatr Psychol 2010;35:6–13.

[43] Stark LJ, Opipari-Arrigan L, Quittner AL, Bean J, Powers SW. The

effects of an intensive behavior and nutrition intervention compared to

standard of care on weight outcomes in CF. Pediatr Pulmonol

2011;46:31–5.

[44] Davis PB. Cystic fibrosis since 1938. Am J Respir Crit Care Med

2006;173:475–82.

[45] CF Europe. http://www.cf-europe.eu/.

[46] Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. 2011 Annual Data

Report. Bethesda, Maryland: Cystic Fibrosis Foundation; 2011

[http://www.cff.

org/research/ClinicalResearch/PatientRegistryReport].

[47] Goss HG, Quittner AL. Patient-reported outcomes in cystic fibrosis.

Proc Am Thorac Soc 2007;4:378–86.

[48] Mayer-Hamblett N, Ramsey BW, Kronmal AK. Advancing outcome

measures for the new era of drug development in cystic fibrosis. Proc

Am Thorac Soc 2007;4:370–7.

[49] European Medicines Agency. Committee for medicinal products for

Human Use (CHMP). Guidelines on the Clinical Development of

Medicinal Products for the Treatment of Cystic Fibrosis; Oct. 22 2009

[London, http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/

Scientific_guideline/2009/12/WC500017055.pdf].

[50] Kerem E, Conway S, Elborn S, Heijerman H, for the Consensus

Committee. Standards of care for patients with cystic fibrosis: a

European consensus. J Cyst Fibros 2005;4(7–26):20.

[51] Steinkamp G, Schwarz C, Stahl K, Busche MCF. Care through the

patient's eyes — a nationwide survey on patients' experience and

satisfaction with services using a CF-specific questionnaire. Pediatr

Pulmonol 2012;47(S35):404 (abstract 492).

[52] Quon BS, Goss CH. A story of success: continuous quality

improvement in cystic fibrosis care in the USA. Thorax

2011;66:1106–8.

[53] http://www.cftrust.org.uk/aboutus/annualreview/CF_Trust_Annual_Review_

2011_%28web%29.pdf.

[54] https://www.cysticfibrosis.org.uk/media/82070/CD_Standards_of_Care_

Dec_11.pdf.

[55] http://www.cff.org/treatments/CFCareGuidelines/AgeSpecificCare/.

[56] Batalden PB, Davidoff F. What is “quality improvement” and how can

it transform healthcare? Qual Saf Health Care 2007;16:2–3.

[57] Sermet-Gaudelus I, Mayell SJ, Southern KW. Guidelines on the early

management of infants diagnosed with cystic fibrosis following

newborn screening. J Cyst Fibros 2010;9:323–9.

[58] Mehta G, Macek Jr M, Mehta A, European RegistryWorking Group.

Cystic fibrosis across Europe: EuroCareCF analysis of demographic

data from 35 countries. J Cyst Fibros 2010;9(Suppl. 2):5–21.

[59] World Health Organization. Guidance on developing quality and

safety strategies with a health system approach. Copenhagen: World

Health Organization Regional Office for Europe; 2008.

[60] Stern M, Niemann N, Wiedemann B, Wenzlaff P, German CFQA

Group. Benchmarking improves quality in cystic fibrosis care: a pilot

project involving 12 Centres. Int J Qual Health Care 2011;23:349–56.

[61] Ayers LR, Beyea SC, Godfrey MM, Harper DC, Nelson EC, Batalden

PB. Quality improvement learning collaboratives. Qual Manag Health

Care 2005;14:234–47.

[62] Rault G, Pougheon-Bertrand D, Gueganton L, Minguet G, Lombrail P.

CF quality improvement program: a pilot phase to experiment the US

QIP approach in France. Poster; ECFS Conference, Dublin, Ireland;

June 6–9 2012.

S60 M. Stern et al. / Journal of Cystic Fibrosis 13 (2014) S43–S59

[63] Schechter MS, Leonard A, Nash J, Quinton H, Richards K, Sabadosa

K, et al. Benchmarking: signature themes. Pediatr Pulmonol

2006(Suppl. 29):122–3.

[64] Homchick RG, Hayward LR. Chapter 16. Peer review and quality

assurance requirements. In: Tremaine DW, JD Organization, editors.

3rd ed. Washington Health Law Manual; 2009.

[65] World Health Organization. Quality of care: a process for making

strategic choices in health systems. Geneva: World Health

Organization; 2006.

[66] Nelson EC, Batalden PB, Godfrey M. Measurement and monitoring.

Quality by design: a clinical microsystems approach. Hoboken, NJ:

John Wiley & Sons; 2007.

[67] McIntyre K, Shojania KG. The challenges of quality improvements

reports and the urgent need for more of them. Thorax 2011;66:1020-2.

[68] Shaw CD, Kalo I. A background for national quality policies in health

systems. Copenhagen: World Health Organization Regional Office for

Europe; 2002.

[69] Kulich M, Rosenfeld M, Goss CH, Wilmott R. Improved survival

among young patients with cystic fibrosis. J Pediatr 2003;142:631–6.

[70] Mayer-Hamblett N, Rosenfeld M, Emerson J, Goss CH, Aitken ML.

Developing cystic fibrosis lung transplant referral criteria using

predictors of two year mortality. Am J Respir Crit Care Med

2002;166:1550–5.

[71] Dasenbrook EC, Checkley W, Merlo CA, Konstan MW, Lechtzin N,

Boyle MP. Association between respiratory tract methicillin-resistant

Staphylococcus aureus and survival in cystic fibrosis. JAMA

2010;303:2386–92.

[72] Quon BS, Mayer-Hamblett N, Aitken ML, Smyth AR, Goss CH. Risk

factors for chronic kidney disease in adults with cystic fibrosis. Am J

Respir Crit Care Med 2011;184:1147–52.

[73] Smyth A, Lewis S, Bertenshaw C, Choonara I, McGaw J, Watson A.

Case–control study of acute renal failure in patients with cystic

fibrosis in the UK. Thorax 2008;63:532–5.

[74] Chamnan P, Shine BS, Haworth CS, Bilton D, Adler AI. Diabetes as a

determinant of mortality in cystic fibrosis. Diabetes Care

2010;33:311–6.

[75] Johnson C, Butler SM, Konstan MW, Morgan W, Wohl ME. Factors

influencing outcomes in cystic fibrosis: a center-based analysis. Chest

2003;123:20–7.

[76] Döring G, Flume P, Heijerman H, Elborn JS. Treatment of lung

infection in patients with cystic fibrosis: current and future strategies.

J Cyst Fibros 2012;11:461–79.

[77] Schechter MS, Gutierrez HH. Improving the quality of care for

patients with cystic fibrosis. Curr Opin Pediatr 2010;22:296–301.

[78] Kraynack NC, Gothard MD, Falletta LM, McBride JT. Approach to

treating cystic fibrosis pulmonary exacerbations varies widely across

US CF care centers. Pediatr Pulmonol 2011;46:870–81.

[79] Mott LS, Park J, Murray CP, Gangell CL, de Klerk NH, Robinson PJ,

et al. Progression of early structural lung disease in young children

with cystic fibrosis assessed using CT. Thorax 2012;67:509–16.

[80] Sanders DB, Lai HJ, Rock MJ, Farrell PM. Comparing age of cystic

fibrosis diagnosis and treatment initiation after newborn screening

with two common strategies. J Cyst Fibros 2012;11:150–3.

[81] Calvin J, Hogg SL, McShane D, McAuley SA, Iles R, Ross-Russell R,

et al. Thirty-years of screening for cystic fibrosis in East Anglia. Arch

Dis Child 2012;97:1043–7.

[82] Vernooij-van Langen AM, Loeber JG, Elvers B, Triepels RH, Gille JJ,

Van der Ploeg CP, et al. Novel strategies in newborn screening for

cystic fibrosis: a prospective controlled study. Thorax 2012;67:289–

95.

[83] Walshe K. International comparisons of the quality of health care:

what do they tell us? Qual Saf Health Care 2003;12:4–5.

[84] Dreachslin JL, Zernott M, Mendenhall S, Nieuwenjuijsen ER. Data

comparability issues in international research and quality assurance.

Qual Assur Health Care 1993;5:143–56.

[85] Kerr EA, Asch SM, Hamilton EG, McGlynn EA, editors. Quality of

care for general medical conditions: a review of the literature and

quality indicators. Santa Monica, CA: RAND Corporation; 2000.

[86] Marshall MN, Shekelle PG, McGlynn EA, Campbell S, Brook RH,

Roland MO. Can health care quality indicators be transferred between

countries? Qual Saf Health Care 2003;12:8–12.

[87] Ellis J. Sharing the evidence: clinical practice benchmarking to

improve continuously the quality of care. J Adv Nurs 2000;32:215-25.

[88] Goddard M, Mannion R, Smith P. Enhancing performance in health

care: a theoretical perspective on agency and the role of information.

Health Econ 2000;9:95–107.

[89] Sims G. International benchmarking from Centre level cystic fibrosis

data. Pediatr Pulmonol 2010;45(S33):527.

[90] Conway S, Balfour-Lynn IM, De Rijcke K, Drevinek P, Foweraker J,

Havermans T, et al. European Cystic Fibrosis Society Standards of

Care: framework for the cystic fibrosis centre. J Cyst Fibros

2014;13:3–22.

[91] Gawande A. The bell curve. N Y Ann Med 2004 The New Yorker.

[92] Delaisi B, Grosskopf C, Reignault E, Goehrs JM, Navarro J.

International registry on mucoviscidosis: comparison of the French

data with the European data for 1995. Arch Pediatr 1998;5:384–8.

[93] Lai HC, Corey M, FitzSimmons S, Kosorok MR, Farrell PM.

Comparison of growth status of patients with cystic fibrosis between

the United States and Canada. Am J Clin Nutr 1999;69:531–8.

[94] Fogarty A, Hubbard R, Britton J. International comparison of median

age at death from cystic fibrosis. Chest 2000;117:1656–60.

[95] Koch C, Cuppens H, Rainisio M, Madessani U, Harms H, Hodson M,

et al. European Epidemiologic Registry of Cystic Fibrosis (ERCF):

comparison of major disease manifestations between patients with

different classes of mutations. Pediatr Pulmonol 2001;31:1–12.

[96] McCormick J, Mehta G, Olesen HV, Viviani L, Macek Jr M, Mehta

A, et al.

Comparative demographics of the European cystic fibrosis population:

a cross-sectional database analysis. Lancet 2010;375:1007–13.

[97] Knudsen PK, Olesen HV, Høiby N, Johannesson M, Karpati F,

Laerum BN, et al. Differences in prevalence and treatment of

Pseudomonas aeruginosa in cystic fibrosis Centres in Denmark,

Norway and Sweden. J Cyst Fibros 2009;8:135–42.

[98] Jackson AD, Daly L, Kelleher C, Marshall BC, Quinton HB, Foley L,

et al.

The application of current life table methods to compare cystic

fibrosis median survival internationally is limited. J Cyst Fibros

2011;10:62–5.

[99] Boelle PY, Viviani L, Busson PF, Olesen H, Ravilly S, Stern M, et al.

Reference percentiles for FEV1 and BMI in European children and

adults with cystic fibrosis. Orphanet J Rare Dis 2012;7:64.

[100] Viviani L, Zolin A, Olesen HV. ECFSPR Annual Report 2008–2009.

European Cystic Fibrosis Society Patient Registry; 2012.

[101] McCormick J, Sims EJ, Green MW, Mehta G, Culross F, Mehta A.

Comparative analysis of Cystic Fibrosis Registry data from the UK

with USA, France and Australasia. J Cyst Fibros 2005;4:115–22.

[102] Sims G. International benchmarking for cystic fibrosis patient

outcomes using registry data. J Cyst Fibros 2009;8(S2):S103.

[103] Cystic fibrosis data network.

http://www.cysticfibrosisdata.org/metadata- and-methodology.htm.

[104] Sims G. Outline and proposal for an international Cystic Fibrosis Data

Network. http://www.cfww.org/programs/article/1319/Outline_and_

proposal_for_an_international_Cystic_Fibrosis_Data_Network_April

_ 2010; April 2010

S. Alexander et al. Clinical Guidelines:Care of Children with Cystic Fibrosis. Royal Brompton Hospital. Endorsed by the Medicines Management Board of Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust. 2014,The 6th edition),

Standards for the Clinical Care of Children and Adults with Cystic Fibrosis in the UK. Second edition. December 2011.

Consensus document outlining standards of care.

Pharmacy Standards of Care. November 2011.

Consensus document outlining pharmacy standards in CF care.

Standards of Care and Good Clinical Practice for the Physiotherapy Management of Cystic Fibrosis. Second edition. June 2011.

Consensus document outlining standards of care and food practice for physiotherapy.

Laboratory Standards for Processing Microbiological Samples from People with Cystic Fibrosis. First edition. September 2010.

Consensus document outlining laboratory standards for processing microbiological samples.

Antibiotic Treatment for Cystic Fibrosis. Third edition. May 2009.

Consensus document on antibiotic treatment for CF.

Methicillin-resistant Staphylococcus aureus (MRSA). April 2008.

Consensus document on MRSA

Bone Mineralisation in Cystic Fibrosis. February 2007. (Not to be downloaded without addendum, below). (PDF 762KB)

Consensus document on bone mineralisation in CF.

Addendum for Bone Mineralisation in Cystic Fibrosis.

Addendum for Bone Mineralisation consensus document.

Pseudomonas aeruginosa infection in people with Cystic Fibrosis. Suggestions for Prevention and Infection Control. Second Edition. November 2004.

Consensus document on prevention and infection control of Pseudomonas aeruginosa.

The Burkholderia cepacia Complex - Suggestions for Prevention and Infection Control. Second edition. September 2004.

Consensus document on suggestions for prevention and infection control of Burkholderia cepacia Complex.

Management of Cystic Fibrosis-related Diabetes Mellitus. June 2004.

Consensus document on managing CF-related diabetes mellitus.

Nutritional Management of Cystic Fibrosis. April 2002.

Consensus document on nutritional management of CF. Clinical guidelines for the care of children with cystic fibrosis 2014 www.rbht.nhs.uk/childrencf 264 National Consensus Standards for the Nursing Management of Cystic Fibrosis. May 2001.

Consensus document on standards for nursing management of CF. Factsheets

(Diagnosis) The sweat test in cystic fibrosis

A guide to the sweat test, what it is and how it is done.

(Diagnosis) Finding out (a guide for parents of a child newly diagnosed with CF)

A factsheet for parents of a child newly diagnosed with cystic fibrosis.

(Living with CF) Financial help

A factsheet about the financial help available for people with CF and their families, from the Cystic Fibrosis Trust and other organisations.

(Living with CF) Higher education

A pack designed for adults with cystic fibrosis intending to go on to higher education.

(Living with CF) Melioidosis and travel to tropical countries

A factsheet about melioidosis, an infection caused by Burkholderia pseudomallei.

(Living with CF) Nutrition: A guide for adults

A factsheet about eating well with cystic fibrosis.

(Living with CF) Nutrition: A guide for children and parents

A factsheet about eating well with cystic fibrosis.

(Living with CF) Nutrition: A guide for feeding infants

A guide for feeding infants who have cystic fibrosis.

(Living with CF) Housing

A pack of four factsheets on housing issues: choosing accommodation, renting, buying, and homelessness.

(Living with CF) School and cystic fibrosis

A factsheet providing information on all aspects of cystic fibrosis and school, for teachers and parents.

(CF care) A Patient's Charter: The care of patients with cystic fibrosis

Factsheet outlining the essential health care people with CF should expect to receive.

(CF care) Support available from the Cystic Fibrosis Trust

An introduction to the support offered by the Cystic Fibrosis Trust.

(CF care) Transition from paediatric to adult care: Guide for young people

A guide for young people moving from paediatric to adult care.

(CF care) Transition from paediatric to adult care: Guide for parents

A guide for parents with a child transferring to adult care.

СПИСОК ЛіТЕРАТУРи, використанИЙ В ПРОЦЕСІ АДАПТАЦІЇ клінічної настанови

1. Ulrich Baumanna et al. Cost of care and clinical condition in paediatric cystic fibrosis patients Journal of Cystic Fibrosis 2 (2003) 84–90

2. Harry Heijerman et al. Inhaled medication and inhalation devices for lung disease in patients with cystic fibrosis: A European consensus Journal of Cystic Fibrosis 8 (2009) 295–315

3. Standards for the Clinical Care of Children and Adults with Cystic Fibrosis in the UK 9548511-1-0 December 2011 Second Edition

4. Lisa Saiman et al. CF Foundation Infection Prevention and Control Guideline for Cystic Fibrosis: 2013 Update Recommendations for healthcare professionals Infection Control and Hospital Epidemiology, 03/07/2014. The University of Chicago Press. http://www.jstor.org/stable/10.1086/676882.

5. Peter J. Mogayzel Cystic Fibrosis Pulmonary Guidelines Chronic Medications for Maintenance of Lung Health Am J Respir Crit Care Med Vol 187, Iss. 7, pp 680–689, Apr 1, 2013 DOI: 10.1164/rccm.201207-1160OE

6. Malena Cohen-Cymberknoh et al. Managing Cystic Fibrosis Strategies That Increase Life Expectancy and Improve Quality of Life Am J Respir Crit Care Med Vol 183. pp 1463–1471, 2011

7. Горовенко Н.Г. Проблеми діагностики та лікування муковісцидозу у дорослих, Здоровье Украины, номер 22/1 за декабрь 2008 года, стр. 28

8. Муковисцидоз (Современные достижения и актуальные проблемы) Методические рекомендации. Под редакцией Капранова Н.И. и Каширской Н.Ю., Москва, 2011

9. Стандарты специализированной медицинской помощи при кистозном фиброзе (муковисцидозе) Приказ МЗ РФ №28410 от 15.05.2013

1